إرتفاع أسهم «النيلام» بعد الكشف عن نتائج إيجابية لعقار «فوتريسيران» لعلاج أمراض القلب
شهدت شركة Alnylam Pharmaceuticals ارتفاعًا في أسهمها بنسبة 32% بعد مشاركة نتائج إيجابية لدراسة المرحلة الأخيرة من علاج تداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi) العلاجي، vutrisiran، لعلاج اعتلال عضلة القلب (ATTR-CM).
وفقًا للإعلان الصادر في 24 يونيو، حققت المرحلة الثالثة من دراسة عقار فوتريسيران نقطة النهاية الأولية المتمثلة في إظهار انخفاضات ذات دلالة إحصائية في مركب الوفيات الناجمة عن جميع الأسباب وأحداث القلب والأوعية الدموية المتكررة عبر كل من العلاج الأحادي ومجموعات الدراسة الشاملة. أبلغت مجموعة العلاج الأحادي عن انخفاض بنسبة 33% في نقطة النهاية المركبة هذه (نسبة الخطر (HR) = 0.672) بينما أبلغ إجمالي السكان عن انخفاض بنسبة 28% (HR = 0.718).
شاركت شركة الأدوية الحيوية أيضًا أن vutrisiran أظهر تحسينات ذات دلالة إحصائية في جميع نقاط النهاية الثانوية، والتي تضمنت مقاييس تطور المرض مثل التغيير من خط الأساس في اختبار المشي لمدة 6 دقائق (6MWT)، واستبيان اعتلال عضلة القلب في مدينة كانساس (KCCQ)، وجمعية القلب في نيويورك ( NYHA) الفصل الدراسي كله في 30 شهرًا. انخفضت الوفيات الناجمة عن جميع الأسباب التي تم قياسها لمدة تصل إلى 42 شهرًا بنسبة 35% و36% في العلاج الأحادي والمجموعات السكانية الإجمالية، على التوالي.
ولوحظ أيضًا أن Vutrisiran له تأثيرات متسقة على هذه المجموعات الفرعية الرئيسية من المرضى مثل أولئك الذين عولجوا بـ vutrisiran والذين كانوا أيضًا على خط الأساس Vyndaqel أو Vyndamax. وفي البيان الصحفي، أضافت إيفون جرينستريت، الرئيس التنفيذي لـ MBChB، أن علاج النيلام لديه القدرة على أن يصبح المعيار الجديد للرعاية لهذا المرض. يعد Vyndamax أو Vyndaqel حاليًا خيار العلاج الأكثر شيوعًا للمرضى الذين يعانون من ATTR-CM. في الآونة الأخيرة، قدمت خدمة الصحة الوطنية (NHS) دواء شركة فايزر لعلاج ATTR-CM في المملكة المتحدة.
و من المتوقع أن تحقق Vyndamax/Vyndaqel إجمالي مبيعات بقيمة 5.6 مليار دولار في عام 2026 بينما من المتوقع أن تحقق vutrisiran مبيعات عالمية بقيمة 3.6 مليار دولار في عام 2030. GlobalData هي الشركة الأم للتكنولوجيا الصيدلانية.
بما أن نتائج الدراسة أظهرت تحسنًا في نتائج القلب والأوعية الدموية عبر مجموعات المرضى الذين تم تقييمهم والذين تم علاجهم بفوتريسيران، فإن شركة Alnylam “تتحرك بشكل عاجل” لتقديم البيانات إلى المنظمين لطرح العلاج في السوق، كما قال الدكتور Pushkal Garg، مدير التسويق في Alnylam في الإعلان. سيتم البدء في تقديم الطلبات إلى الهيئات التنظيمية العالمية خلال عام 2024، ومن المتوقع تقديم طلب دواء جديد (NDA) مع قسيمة مراجعة الأولوية إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FSA) في وقت لاحق من العام.
