وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أقراص Ogsiveo (nirogacestat) للمرضى البالغين الذين يعانون من أورام رباطية متقدمة والذين يحتاجون إلى علاج جهازي. Ogsiveo هو الدواء الأول الذي تمت الموافقة عليه لعلاج المرضى الذين يعانون من الأورام الرباطية، وهو نوع فرعي نادر من ساركوما الأنسجة الرخوة.
الأورام الرباطية غير سرطانية ولكنها يمكن أن تكون عدوانية محليًا. قد تغزو الأورام الهياكل والأعضاء المحيطة، مما يؤدي إلى الألم، ومشاكل في القدرة على الحركة، وانخفاض نوعية الحياة. على الرغم من أن الاستئصال الجراحي كان تاريخيًا هو العلاج المفضل، إلا أن هناك خطرًا كبيرًا في عودة الورم أو ظهور تحديات صحية أخرى بعد الإزالة؛ ولذلك، يتم تقييم العلاجات الجهازية (علاج السرطان الذي يستهدف الجسم بأكمله) بشكل متزايد في التجارب السريرية.
وقال ريتشارد بازدور، مدير مركز التميز للأورام التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية ومدير قسم الأورام بالنيابة: “تواصل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة وتطوير علاجات آمنة وفعالة لملايين الأمريكيين الذين تتأثر حياتهم بالأورام النادرة”. مكتب أمراض الأورام في مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لإدارة الغذاء والدواء. “الأورام الرباطية هي أورام نادرة يمكن أن تؤدي إلى ألم شديد وإعاقة. ستوفر موافقة اليوم أول خيار علاجي معتمد للمرضى يتجاوز الجراحة والإشعاع.
تم تقييم فعالية Ogsiveo في تجربة دولية متعددة المراكز وعشوائية ومزدوجة التعمية ومضبوطة بالعلاج الوهمي على 142 مريضًا بالغًا يعانون من أورام رباطية متفاقمة غير قابلة للجراحة. تم اختيار المرضى بشكل عشوائي لتلقي 150 ملليجرام من Ogsiveo أو الدواء الوهمي عن طريق الفم، مرتين يوميًا، حتى تطور المرض أو التسمم غير المقبول. كان المقياس الرئيسي لنتائج الفعالية هو البقاء على قيد الحياة دون تقدم المرض (طول الفترة الزمنية بعد بدء العلاج التي يكون فيها الشخص على قيد الحياة ولا ينمو السرطان أو ينتشر). كان معدل الاستجابة الموضوعية (مقياس انكماش الورم) مقياسًا إضافيًا لنتائج الفعالية.
أظهرت التجربة السريرية المحورية أن Ogsiveo قدم تحسنًا مهمًا سريريًا وإحصائيًا في البقاء على قيد الحياة بدون تطور مقارنة بالعلاج الوهمي. بالإضافة إلى ذلك، كان معدل الاستجابة الموضوعية أيضًا مختلفًا إحصائيًا بين الذراعين، حيث بلغ معدل الاستجابة 41% في ذراع Ogsiveo و8% في ذراع الدواء الوهمي. تم أيضًا دعم نتائج البقاء على قيد الحياة الخالية من التقدم من خلال تقييم الألم الذي أبلغ عنه المريض لصالح ذراع Ogsiveo.
وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا التي شوهدت في ما لا يقل عن 15٪ من المرضى في التجربة هي الإسهال، وسمية المبيض، والطفح الجلدي، والغثيان، والتعب، والتهاب الفم، والصداع، وآلام البطن، والسعال، والثعلبة، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي وضيق التنفس.
تم منح Ogsiveo مراجعة الأولوية والتي بموجبها هدف إدارة الغذاء والدواء هو اتخاذ إجراء بشأن الطلب في غضون ستة أشهر حيث تحدد الوكالة أن الدواء، إذا تمت الموافقة عليه، سيحسن بشكل كبير سلامة أو فعالية علاج أو تشخيص أو الوقاية من حالة خطيرة مقارنة بالعلاجات المتاحة. العلاجات. حصل Ogsiveo أيضًا على تصنيفات العلاج السريع والمبتكر من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للإشارة المذكورة أعلاه، بالإضافة إلى تصنيف الدواء اليتيم لعلاج الورم الرباطي (الورم الليفي العدواني). يوفر تصنيف الأدوية اليتيمة حوافز لمساعدة وتشجيع تطوير الأدوية للأمراض النادرة.
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة Ogsiveo لشركة SpringWorks Therapeutics Inc.
