هيئة الدواء الأمريكية توافق علي عقار «رومفيمزا» من شركة «أونو» لعلاج ورم المفاصل
حصلت شركة Ono Pharmaceutical على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على مثبط الكيناز Romvimza (vimseltinib) لعلاج ورم الخلايا العملاقة الوترية (TGCT)، مما يقدم منافسة لـ Turalio (pexidartinib) من شركة Daiichi Sankyo.
TGCT هو ورم نادر وغير سرطاني يؤثر على المفاصل أو الأوتار أو أنسجة المفاصل. ويرتبط بطفرة جينية CSF1 التي تسبب نموًا غير طبيعي للخلايا، وآلام المفاصل، والتصلب، والالتهاب. في حين أن الاستئصال الجراحي غالبًا ما يستخدم كعلاج الخط الأول، إلا أن تكرار المرض أمر شائع. تمت الموافقة على مثبط CSF1 Romvimza للمرضى الذين قد تؤدي الجراحة لديهم إلى فقدان شديد للوظيفة أو مضاعفات أخرى.
إن موافقة Romvimza تجعلها منافسًا لـ Turalio من Daiichi Sankyo، والذي أصبح أول دواء معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ TGCT في أغسطس 2019. عقار Daiichi ليس فقط مثبط CSF1، ولكنه أيضًا مانع لـ KIT و FLT3. يتم تناول توراليو عن طريق الفم مرتين يوميًا، في حين يتم تناول علاج أونو عن طريق الفم مرتين أسبوعيًا. يمكن أن توفر الاختلافات في جدول الجرعات ميزة تنافسية لـ Ono حيث يفضل المرضى عمومًا جرعات أقل وتؤدي إلى معدلات التزام أعلى.
بالإضافة إلى ذلك، يأتي Turalio من Daiichi مزودًا بصندوق أسود تحذيري بشأن سمية الكبد الشديدة والمميتة. ونظرًا لهذه المخاطر، فهي متاحة فقط من خلال برنامج تقييم المخاطر واستراتيجية التخفيف (REMS). في المقابل، لا يتطلب Romvimza برنامج REMS، على الرغم من أن المرضى سيحتاجون إلى مراقبة إنزيمات الكبد. يلزم إجراء اختبارات الدم قبل بدء علاج أونو، مرتين في الشهر خلال الشهرين الأولين، ثم مرة واحدة كل ثلاثة أشهر في السنة الأولى.
حققت شركة Turalio 5.3 مليار ين (35 مليون دولار) في عام 2023، ارتفاعًا من 3.8 مليار ين (25 مليون دولار) في عام 2022. وفقًا لمركز معلومات الأدوية التابع لشركة GlobalData، من المتوقع أن تحقق Turalio مبيعات عالمية بقيمة 54 مليون دولار بحلول عام 2030 بينما من المتوقع أن تحقق Romvimza 152 مليون دولار.
ورثت شركة Ono Romvimza كجزء من شرائها لشركة Deciphera Pharma بقيمة 2.4 مليار دولار في أبريل 2024. وتأتي الموافقة في أعقاب النتائج الإيجابية لدراسة المرحلة الثالثة MOTION (NCT05059262)، والتي أظهرت معدل استجابة إجمالي بنسبة 40% (ORR) في 25 أسبوعًا، تم تقييمه من خلال مراجعة إشعاعية مستقلة عمياء، مقارنة بـ 0% في مجموعة الدواء الوهمي المتطابقة. ومن بين المرضى الذين عولجوا، حافظ 85% منهم على الاستجابة لمدة ستة أشهر على الأقل، في حين رأى أكثر من نصفهم فوائد لأكثر من تسعة أشهر. يرتبط انخفاض حجم الورم بتحسن نطاق الحركة والأداء البدني وتخفيف الألم.
وفي مكان آخر في مجال TGCT، تتجه شركة أدوية كبيرة أخرى نحو طرح دواء جديد في السوق. في نوفمبر 2024، أعلنت شركة MSD عن نتائج إيجابية باستخدام مثبط CSF-1R عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا، المرخص من شركة التكنولوجيا الحيوية الصينية Abbisko Therapeutics. في المرحلة الثالثة من دراسة المناورة (NCT05804045)، حقق البيميكوتينيب معدل معدل استجابة يبلغ 54% في 25 أسبوعًا، مقارنة بـ 3.2% للعلاج الوهمي، محققًا نقطة النهاية الأولية.
