وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عقار Ojjaara (momelotinib) من شركة GSK لعلاج مرضى التليف النقوي المتوسط أو عالي الخطورة المصابين بفقر الدم.
يشمل مرضى التليف النقوي المتوسط أو عالي الخطورة الأفراد الذين يعانون من التليف النقوي الأولي أو الثانوي (ما بعد كثرة الحمر الحقيقية وكثرة الصفيحات بعد الأساسية). في يونيو/حزيران، قامت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بتأجيل تاريخ العمل المستهدف لقانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة طبيًا (PDUFA) للدواء إلى سبتمبر دون الكشف عن أي سبب للتمديد.
Ojjaara هو مثبط لمستقبل Janus kinase (JAK) 1/JAK2 ومستقبل أكتيفين A من النوع 1 (ACVR1) مرة واحدة يوميًا، وقد تم تطويره في البداية بواسطة شركة Sierra Oncology. تم ضم Ojjaara إلى محفظة GSK بعد الاستحواذ على Sierra في عام 2022.
التليف النقوي هو سرطان دم نادر يتميز بتراكم الأنسجة الندبية (التليف) في نخاع العظم. بسبب تليف النخاع، فإن الأعراض الشائعة للمرض هي انخفاض عدد خلايا الدم بما في ذلك خلايا الدم الحمراء (فقر الدم).
وفقا للمنظمة الوطنية للأمراض النادرة، يؤثر التليف النقوي الأولي على 1.5 شخص لكل 100.000 فرد في الولايات المتحدة. العلاج الموصوف بشكل شائع والذي تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج التليف النقوي يشمل Novartis وIncyte’s Jakafi (ruxolitinib). حقق Jakafi مبيعات عالمية بقيمة 1.2 مليار دولار في النصف الأول من عام 2023، وفقًا للتقرير المالي لشركة Incyte للربع الثاني.
تتوقع GlobalData أن تحقق Ojjaara مبيعات متواضعة تبلغ 499 مليون دولار في عام 2029 مقارنة بمبيعات Jakafi البالغة 3.1 مليار دولار في نفس الفترة.
GlobalData هي الشركة الأم للتكنولوجيا الصيدلانية.
تعتمد الموافقة على دراستي المرحلة الثالثة، Momentum (NCT04173494) وSimplify-1 (NCT01969838) اللتين قارنتا Ojjaara مع علاجات التليف النقوي الأخرى، Danazol وJakafi، على التوالي.
نُشرت نتائج تجربة Momentum في مجلة Lancet وأظهرت انخفاضًا بنسبة 50% أو أكثر في إجمالي نقاط الأعراض عند استخدام Ojjaara مقارنةً بدانازول.
وكانت البيانات المأخوذة من المجموعة الفرعية من المرضى من تجربة Simplify-1 أيضًا جزءًا من الموافقة وأظهرت أن أوجارا قلل من استجابة حجم الطحال بنسبة 35% أو أكثر.
وشملت الأحداث السلبية الملحوظة بشكل شائع نقص الصفيحات (انخفاض عدد الصفائح الدموية)، والنزيف، والعدوى البكتيرية، والتعب، والدوخة، والإسهال، والغثيان.
يتم أيضًا تقييم أوجارا في حالات أخرى مثل سرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة، وكثرة الحمر الحقيقية، وسرطان البنكرياس الغدي.
