شهدت شركة التكنولوجيا الحيوية الهولندية، NorthSea Therapeutics، أحد علاجاتها لالتهاب الكبد الدهني غير الكحولي (NASH) نظرًا لتصنيف مرض الأطفال النادر (RPD) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).
أعلنت الشركة أن عقارها الجديد SEFA-6179، المبني على الأحماض الدهنية المهندسة هيكليًا (SEFAs)، قد حصل على التصنيف لعلاج أمراض الكبد المرتبطة بالفشل المعوي (IFALD).
وقالت شركة NorthSea أيضًا إن نظير الأحماض الدهنية متوسطة السلسلة الاصطناعية بالكامل قد ثبت أنه يتحمله المرضى جيدًا في دراسة المرحلة الأولى، حيث تلقى المشاركون جرعات تصل إلى 1000 مجم مرة واحدة يوميًا لمدة 14 يومًا. بعد نجاح المرحلة الأولى لـ SEFA-6179 في وقت سابق من هذا العام، تجري الشركة تجربة المرحلة IIa للتحقق من السلامة والتحمل. خطة التطوير السريري فيما يتعلق بالأطفال قيد التقييم.
يعني تصنيف RPD أن العلاج يهدف إلى علاج الأمراض التي تهدد الحياة والتي تؤثر على أقل من 200000 شخص في الولايات المتحدة، والتي تؤثر فيها الحالة الخطيرة أو المهددة للحياة بشكل أساسي على الأفراد الذين تقل أعمارهم عن 18 عامًا.
ونتيجة لذلك، إذا تمت الموافقة على طلب دواء جديد لـ SEFA-6179 من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA)، فقد تكون الشركة مؤهلة للحصول على قسيمة مراجعة الأولوية (PRV) التي يمكن استردادها لتلقي أي تطبيق تسويقي لاحق.
وقال البروفيسور مارك بودر، أستاذ الجراحة في مستشفى بوسطن للأطفال: “إن IFALD في طب الأطفال هو حالة صعبة للغاية وتهدد الحياة، مع علاجات محدودة.
“نحن ننتظر بفارغ الصبر حلولاً فعالة جديدة لهؤلاء المرضى الضعفاء. وأعتقد بشدة أن SEFA-6179 يمكن أن يكون مرشحًا للعلاج في طب الأطفال باستخدام IFALD، استنادًا إلى الأدلة القوية قبل السريرية التي تم إنشاؤها.
قال روب دي ري، الرئيس التنفيذي لشركة NorthSea Therapeutics: “إن الحصول على تصنيف RPD من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ SEFA-6179 يسلط الضوء على الحاجة الملحة لتعزيز الخيارات العلاجية لمرضى الأطفال الذين يواجهون تحديات IFALD.
