«فايزر» تعلن نجاح العلاج الجيني في خفض معدل نزيف الهيموفيليا في مرحلة متأخرة من التجربة

 قالت شركة فايزر  إن العلاج الجيني للهيموفيليا (أ) خفض بشكل كبير عدد نوبات النزيف السنوية لدى المرضى الذين يعانون من هذا الاضطراب النادر في دراسة متأخرة وكان أداؤه أفضل من العلاج القياسي الحالي.

وتقرب هذه البيانات شركة فايزر خطوة واحدة نحو الحصول على موافقة الجهات التنظيمية الأمريكية على العلاج الجيني الثاني لعلاج الهيموفيليا.

وكانت شركة فايزر قد تلقت موافقة إدارة الغذاء والدواء على بيكفيز كعلاج جيني لمرة واحدة للهيموفيليا بي، وهو نوع أقل شيوعا من هذا الاضطراب، في أبريل.

إذا تمت الموافقة عليه، فإن العلاج الجيني للهيموفيليا A الذي تنتجه شركة فايزر سوف يتنافس مع علاج روكتافيان الذي تنتجه شركة BioMarin Pharmaceutical، والذي تمت الموافقة عليه في الولايات المتحدة العام الماضي ويبلغ سعره 2.9 مليون دولار.

في الوقت الحالي، فإن العلاج القياسي لمرضى الهيموفيليا A هو الخضوع لاستبدال روتيني لبروتين التخثر المسمى العامل الثامن.

وقالت شركة فايزر إن علاجها الجيني للهيموفيليا A لم يحقق الهدف الرئيسي المتمثل في إظهار عدم الدونية مقارنة بالعلاج البديل للعامل الثامن في تقليل معدل النزيف السنوي لدى المرضى فحسب، بل أظهر أيضًا تفوقًا على العلاج القياسي الحالي.

وقالت الشركة إن البيانات المأخوذة من مجموعة تضم 75 مريضًا أظهرت أيضًا أن 84% من المرضى الذين تلقوا العلاج الجيني من شركة فايزر كانت لديهم مستويات العامل الثامن أعلى من 5% بعد 15 شهرًا من الحقن.

وأضافت أن الشركة ستقدم بيانات إضافية في الاجتماعات الطبية المقبلة. وتشارك شركة فايزر في تطوير العلاج الجيني للهيموفيليا A مع شركة Sangamo Therapeutics (SGMO.O)، التي حصلت على ترخيص العلاج منها.

يعاني الأشخاص المصابون بالهيموفيليا من خلل في الجين الذي ينظم إنتاج البروتينات التي تسمى عوامل التخثر، مما يؤدي إلى نزيف عفوي وشديد بعد الإصابات أو الجراحة.

ويؤثر مرض الهيموفيليا A على حوالي 25 من كل 100 ألف مولود ذكر في جميع أنحاء العالم، وفقًا للبيانات التي استشهدت بها شركة فايزر، حيث يعاني معظمهم من شكل معتدل إلى حاد من المرض الذي تم اختبار العلاج الجيني له.