حصلت شركة PepGen على موافقة كاملة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لبدء التجربة السريرية للمرحلة الأولى لـ FREEDOM-DM1 لعلاج الضمور العضلي من النوع الأول في الولايات المتحدة.
وفي مايو ، أوقفت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تجربة الدواء PGN-EDODM1 سريريًا. لم يتم الإعلان عن أسباب التعليق السريري أبدًا.
ومع ذلك، فقد استعصى الرئيس التنفيذي لشركة PepGen، جيمس ماك آرثر، على أن ذلك قد يكون بسبب مشكلات تتعلق بالسلامة، وفقًا لبيان البيان الصحفي: “… بعد مراجعة بيانات السلامة الحالية لدينا، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على جرعة البداية المقترحة لدينا والتي تبلغ 5 ملجم/كجم، وتنتقل للأعلى”. إلى 10 ملغم / كغم و 20 ملغم / كغم.
الضمور العضلي من النوع الأول هو اضطراب وراثي نادر متعدد الأنظمة يؤثر على العضلات الهيكلية والملساء. وينتج عن التوسعات المتكررة لثلاثي النيوكليوتيدات CTG في المنطقة غير المشفرة لجين بروتين كيناز الحثل العضلي (DMPK).
PGN-EDODM1 عبارة عن أليغنوكليوتيد مضاد للتحسس مترافق مع الببتيد (ASO)، والذي يمنع التكرارات السامة لاستعادة الوظيفة الخلوية. تم تطويره باستخدام منصة PepGen’s Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO).
ستقوم دراسة FREEDOM-DM1 بجرعة تصاعدية واحدة يتم التحكم فيها بالعلاج الوهمي، بتقييم سلامة وفعالية PGN-EDODM1 في تصحيح سوء الربط بين النصوص ومقاييس النتائج الوظيفية السريرية.
تشمل التجربة مواقع في جميع أنحاء الولايات المتحدة وكندا، وقد بدأت المواقع الكندية التسجيل في سبتمبر.
ستتقدم الدراسة إلى الجرعة التالية اعتمادًا على بيانات السلامة من المجموعات الثلاث المقترحة.
تتوقع شركة PepGen الحصول على بيانات إثبات المفهوم والسلامة من مجموعة 5 ملغم/كغم في منتصف عام 2024.
تشمل أدوية خط الأنابيب الأخرى لعلاج الضمور العضلي من النوع 1 Avidity Biosciences’ AOC 1001، والتي أبلغت عن بيانات إيجابية للمرحلة الأولى والثانية في أبريل.
أفادت الشركة التي تتخذ من الولايات المتحدة مقراً لها أيضًا أنه من المتوقع أن يستمر مدرجها النقدي حتى عام 2025. وتبلغ القيمة السوقية لشركة PepGen 134.3 مليون دولار.
مرشح رئيسي آخر في خط أنابيب PepGen يتضمن PGN-EDO51 لعلاج الضمور العضلي الدوشيني (DMD). يستعيد الدواء وظيفته عن طريق تخطي إكسون 51 من نسخة الديستروفين. PGN-ENDO51 حاليًا في المرحلة الثانية من التجارب السريرية.
