قالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أرجأت قرارها بشأن العلاج التجريبي لشركة إيلي ليلي لمرض الزهايمر المبكر وستعقد اجتماعا لخبراء خارجيين لمناقشة سلامته وفعاليته.
وجاء قرار إدارة الغذاء والدواء مفاجأة لمسؤولي الشركة والعديد من خبراء مرض الزهايمر، الذين توقعوا الحصول على موافقة كاملة على عقار دونانيماب الذي تنتجه شركة ليلي هذا الشهر بناء على بيانات التجارب السريرية العام الماضي التي أظهرت أن العلاج آمن وفعال.
ولم يتم تحديد موعد لاجتماع اللجنة الاستشارية، لكن قد يستغرق الأمر عدة أشهر قبل انعقاده. وانخفضت أسهم شركة إيلي ليلي ثلاثة بالمئة، في حين ارتفعت أسهم شركة بيوجين التي تبيع دواء منافسا أكثر من اثنين بالمئة.
يمثل هذا التأخير الثاني للعلاج المنتظر بفارغ الصبر من قبل إدارة الغذاء والدواء بعد أن رفضت منح موافقة سريعة على الدواء قبل عام.
تمثل أدوية مثل دونانيماب، التي تبطئ تطور المرض لدى المرضى في مراحله المبكرة، حقبة جديدة في علاج مرض الزهايمر، بعد ثلاثة عقود من المحاولات الفاشلة لمحاربة المرض القاتل الذي يصيب أكثر من 6 ملايين أمريكي، وفقًا لجمعية الزهايمر.
وقالت آن وايت، رئيسة شركة ليلي لعلم الأعصاب، في مقابلة: “كان هذا بالتأكيد غير متوقع”، مضيفة أن الأخبار جاءت في وقت متأخر جدًا من عملية المراجعة وأن الشركة كانت مستعدة لإطلاق الدواء.
وقال وايت إن إدارة الغذاء والدواء تريد من لجنة الخبراء مناقشة بعض الجوانب الفريدة للتجربة السريرية المستخدمة في طلبها للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء التقليدية، بما في ذلك القضايا المتعلقة بالفعالية والسلامة.
وكانت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قد عقدت اجتماعات للجنة الاستشارية قبل الموافقة على عقار Eisai (4523.T)، وعقار Leqembi من شركة Biogen، اللذين حصلا على ترخيص قياسي العام الماضي ويعملان بطريقة مماثلة. ورفضت الوكالة التعليق على قرارها.
يُعطى الدونانيماب عن طريق التسريب مرة واحدة شهريًا، وهو مُصمم لإزالة البروتين السام المرتبط بمرض الزهايمر والذي يُسمى بيتا أميلويد من الدماغ.
أدى العلاج إلى إبطاء تطور مشاكل الذاكرة والتفكير بنسبة 22% إلى 29% بشكل عام في تجربة سريرية كبيرة، وهو ما يمكن مقارنته تقريبًا بالتباطؤ بنسبة 27% الذي شوهد مع Leqembi.
وفي المرضى الذين لديهم مستويات منخفضة إلى متوسطة من بروتين آخر مرتبط بمرض الزهايمر يسمى تاو، أبطأ الدواء تطور المرض بنسبة 35.1% مقارنة مع الدواء الوهمي.
حدث تورم الدماغ، وهو أحد الآثار الجانبية المعروفة لهذا النوع من الأدوية، في 24% من مجموعة علاج دونانيماب، بينما حدث نزيف في الدماغ في 31% من مجموعة دونانيماب وحوالي 14% من مجموعة الدواء الوهمي.
وفي التجربة، تمكن المشاركون من التوقف عن العلاج بمجرد أن أظهر تصوير الدماغ أن الدواء قد أزال الأميلويد.
وقالت شركة Lilly’s White إن التصميم، وكذلك استخدام تاو لتجميع المرضى وتقييم فائدة الدواء، من المرجح أن تتم مناقشتها في الاجتماع الاستشاري.
وقال الخبراء إن ارتباط الدواء بتورم ونزيف الدماغ قد يكون موضع شك. توفي ثلاثة أشخاص كانوا يتلقون العلاج في تجربة الشركة.
وكان الدكتور إريك موسيك، طبيب الأعصاب بجامعة واشنطن في مستشفى بارنز اليهودي في سانت لويس، يتوقع أن تتم الموافقة على الدواء هذا الشهر. وأشار إلى ارتفاع معدلات الآثار الجانبية الخطيرة لدونانيماب مقارنة مع ليكمبي كأحد الأسباب المحتملة “للحذر الإضافي” من قبل إدارة الغذاء والدواء.
إن السماح للمرضى بالتوقف عن العلاج بمجرد أن يقوم الدواء بعمله في إزالة الأميلويد يمكن أن يكون عاملاً أيضًا، لكن موسيك يرى أن ذلك يمثل ميزة على عقار ليكيمبي، الذي يُعطى مرتين في الشهر إلى أجل غير مسمى.
واقترحت الدكتورة ماري سانو، مديرة مركز أبحاث مرض الزهايمر في ماونت سيناي بنيويورك، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ربما تجد صعوبة في التعامل مع المرضى الذين يتوقفون عن العلاج ويحتاجون لاحقًا إلى إعادة تشغيله، مما قد يعرضهم لآثار جانبية إضافية. .
وقالت: “هذه ليست أدوية بدون آثار سلبية. إنها ليست أدوية غير مكلفة، وتستغرق وقتًا طويلاً بالنسبة للمريض. أنت تريد حقًا التأكد من أنها ذات قيمة مضافة”.
يكلف لقمبي 26.500 دولار سنويًا للمريض العادي.
وقالت شركة ليلي ومقرها إنديانابوليس إنه لم يكن هناك تغيير في توقعاتها المالية لعام 2024.
ويتوقع المحللون في المتوسط أن تصل مبيعات دونانيماب إلى 189.6 مليون دولار في عام 2024، وترتفع إلى 837 مليون دولار في العام المقبل، وفقًا لبيانات LSEG. وفي فبراير، توقعت شركة ليلي أن تتراوح إيرادات عام 2024 بين 40.4 مليار دولار إلى 41.6 مليار دولار، مدفوعة إلى حد كبير بأدوية إنقاص الوزن ومرض السكري.
وقال إيفان سيجرمان، محلل BMO Capital Markets، إنه يعتقد أن عقار ليلي سوف يسود في النهاية. “البيانات جيدة. إنها آمنة نسبيًا وتتحقق من جميع العناصر.”
