أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عن مراجعة موسعة لتطبيق الدواء الجديد التكميلي (sNDA) لشركة Livmarli (maralixibat) التابعة لشركة Mirum Pharmaceutical لعلاج المرضى الذين يعانون من الحكة الركودية في الركود الصفراوي العائلي التدريجي داخل الكبد (PFIC).
أعلنت الشركة أن إدارة الغذاء والدواء قامت بتمديد تاريخ قانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة طبيًا (PDUFA) لإتاحة الوقت لإجراء مراجعة كاملة للطلب المقدم استجابة لطلب معلومات إدارة الغذاء والدواء، والذي يعتبر تعديلًا رئيسيًا. تم تأجيل الموعد من 13 ديسمبر إلى 13 مارس 2024.
تم الإعلان عن هذه الأخبار بعد إغلاق الأسواق في 17 أكتوبر. وفي وقت سابق من اليوم، افتتح سهم Mirum بانخفاض يزيد عن 4% عن اليوم السابق.
قدمت شركة Mirum sNDA في فبراير من هذا العام بناءً على تجربة المرحلة الثالثة لشهر مارس. كانت هذه الدراسة أكبر تجربة عشوائية أجريت للمرضى الذين يعانون من PFIC. تم الإبلاغ عن وجود فرق ذو دلالة إحصائية في الفعالية بين ذراعي Livmarli والعلاج الوهمي. بعد ذلك، قدمت ميروم طلبًا دوائيًا جديدًا للحصول على موافقة ليفمارلي لعلاج الحكة الركودية لدى مرضى PFIC الذين تتراوح أعمارهم بين ثلاثة أشهر وما فوق.
لم تطلب إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إجراء أي تجارب سريرية إضافية كجزء من المراجعة الموسعة.
ليفمارلي هو مثبط ناقل حمض الصفراء اللفائفي وهو الدواء الوحيد المعتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الحكة الركودية لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة ألاجيل الذين تتراوح أعمارهم بين ثلاثة أشهر وما فوق.
في أبريل من هذا العام، قدمت شركة Mirum طلبًا لتغيير ترخيص التسويق إلى وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لتوسيع استخدام Livmarli لعلاج مرضى PFIC الذين تتراوح أعمارهم بين شهرين وما فوق. تمت الموافقة على عقار “ليفمارلي” لعلاج مرضى متلازمة ألاجيل الذين تتراوح أعمارهم بين شهرين وما فوق في الاتحاد الأوروبي في ديسمبر 2022.
حققت شركة Livmarli مبلغ 40,228 دولارًا أمريكيًا، وفقًا لتقرير Mirum السنوي لعام 2022. من المتوقع أن تحقق Livmarli مبيعات بقيمة 9.07 مليار دولار بحلول عام 2029.
