وافقت هيئة تنظيم الصحة في الولايات المتحدة على عقار شركة Vertex Pharmaceuticals وCRISPR Therapeutics، وتفتح علاجًا جينيًا جديدًا لعلاج اضطراب نادر في الدم يتطلب عمليات نقل دم منتظمة، لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق. وقال فيرتكس يوم الثلاثاء.
ويحظى هذا القرار بالموافقة الأمريكية الثانية على العلاج، الذي يحمل اسم “كاسجيفي”، بعد أن حصل على الضوء الأخضر في ديسمبر/كانون الأول لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، وهو اضطراب وراثي آخر في الدم.
وتأتي موافقة إدارة الغذاء والدواء قبل أكثر من شهرين من تاريخ الإجراء المتوقع في 30 مارس.
وقالت فيرتكس في رد عبر البريد الإلكتروني إن دواء Casgevy، الذي يتطلب الإدارة من خلال مراكز علاج معتمدة ذات خبرة في زراعة الخلايا الجذعية، سيتم توفيره في وقت مبكر من هذا العام بسعر قائمة يبلغ 2.2 مليون دولار في الولايات المتحدة لكلا المؤشرين المعتمدين.
وقال هارتاج سينغ، المحلل في أوبنهايمر، إنه يتوقع “إطلاقًا بطيئًا وثابتًا” للعلاج ويقدر ذروة المبيعات المجمعة بنحو 400 مليون دولار.
وقال سينغ: “نعتقد أن ملف كاسجيفي سيكون جيدًا للمرضى الساذجين في العلاج”.
أصبح Casgevy أول علاج يعتمد على تقنية تحرير الجينات CRISPR الحائزة على جائزة نوبل للحصول على الموافقة على الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم (TDT) في الولايات المتحدة.
يستخدم كريسبر، الذي اكتشفته جنيفر دودنا والمؤسس المشارك لشركة كريسبر ثيرابيوتيكس إيمانويل شاربنتييه، “مقصًا” جزيئيًا لقص الأجزاء المعيبة من الجينات التي يمكن بعد ذلك تعطيلها أو استبدالها بسلاسل جديدة من الحمض النووي الطبيعي.
أصبح Zynteglo، في عام 2022، أول علاج جيني قائم على الخلايا يحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من TDT، وبلغ سعره القياسي 2.8 مليون دولار.
TDT، أو فقر الدم كولي، وهو الشكل الأكثر خطورة من الاضطراب، يتسبب في إصابة الأطفال بفقر الدم الذي يهدد الحياة والذي يتطلب نقل الدم كل أسبوعين إلى خمسة أسابيع.
تشير التقديرات إلى أن أكثر من 100 ألف شخص مصابون بالثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم على مستوى العالم، بما في ذلك ما لا يقل عن 1200 شخص مصاب بهذا الاضطراب في الولايات المتحدة، وفقًا لبيانات من مستشفى بوسطن للأطفال.
