أعلنت شركة بريستول مايرز سكويب أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على عقار Reblozyl® (luspatercept-aamt) لعلاج فقر الدم دون الاستخدام السابق لعامل تحفيز تكون الكريات الحمر (ESA-naïve) في المرضى البالغين الذين يعانون من حالات شديدة من فقر الدم. متلازمات خلل التنسج النقوي منخفضة إلى متوسطة الخطورة (MDS) والتي قد تتطلب عمليات نقل منتظمة لخلايا الدم الحمراء (RBC). يعتمد هذا المؤشر الموسع لإعداد الخط الأول على النتائج المؤقتة من تجربة المرحلة 3 المحورية للأوامر، والتي أظهر فيها ريبلوزيل فعالية فائقة في استقلال نقل الدم المتزامن (RBC-TI) وزيادة الهيموجلوبين (Hb) مقارنة بإيبوتين ألفا، وهو وكالة الفضاء الأوروبية، بغض النظر عن حالة الأرومة الحديدية الحلقية. وتؤكد هذه النتائج قدرة “ريبلوزيل” على معالجة فقر الدم المزمن في وقت مبكر من رحلة العلاج لدى مجموعة واسعة من المرضى.
قال غييرمو جارسيا مانيرو، دكتوراه في الطب، الباحث الرئيسي: “بالنسبة للمرضى الذين يعانون من متلازمة خلل التنسج النقوي الأقل خطورة، فإن العلاجات القياسية الحالية، بما في ذلك ESAs، قدمت فائدة محدودة في السيطرة على فقر الدم مع استجابة 1 فقط من كل 3 مرضى لمدة تتراوح بين 6 إلى 18 شهرًا”. ورئيس قسم متلازمات خلل التنسج النقوي في مركز إم دي أندرسون للسرطان بجامعة تكساس. “أظهرت نتائج دراسة COMMANDS أن ما يقرب من ضعف عدد المرضى الذين عولجوا بـ Reblozyl حققوا استقلالية نقل الدم لمدة 12 أسبوعًا على الأقل وزيادة متزامنة في الهيموجلوبين مقارنة بإيبوتين ألفا. تمثل موافقة اليوم تقدمًا مهمًا للمرضى الذين يعانون من MDS الأقل خطورة.
في تجربة المرحلة الثالثة للأوامر، أظهرت النتائج أن 58.5% (العدد = 86) من المرضى الذين عولجوا بـ Reblozyl مقابل 31.2% (العدد = 48) من المرضى الذين عولجوا بإيبوتين ألفا حققوا نقطة النهاية الأولية لـ RBC-TI لمدة 12 أسبوعًا على الأقل مع زيادة متوسطة في خضاب الدم لا تقل عن 1.5 جم/ديسيلتر خلال أول 24 أسبوعًا (قيمة الاحتمال <0.0001). كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (> 10٪) هي الإسهال والتعب وارتفاع ضغط الدم والوذمة المحيطية والغثيان وضيق التنفس.
وقالت ويندي شورت-بارتي، نائب الرئيس الأول والمدير العام: “إن الموافقة الموسعة على عقار ريبلوزيل اليوم تمثل علامة فارقة مهمة في التزامنا تجاه مرضى MDS المصابين بفقر الدم من خلال توفير خيار علاج دائم وأكثر فعالية، مع إدارة أكثر ملاءمة وأقل تواتراً”. أمراض الدم والعلاج بالخلايا في الولايات المتحدة، بريستول مايرز سكويب. “نحن لا نزال ملتزمين بمعالجة الأمراض التي يصعب علاجها والتي تشكل عبئًا كبيرًا على المرضى ونتطلع إلى تقديم هذا الخيار المهم في وقت مبكر من عملية العلاج.”
وقالت تريسي إيراكا، المدير التنفيذي لمؤسسة MDS: “إن غالبية المرضى الذين يعانون من متلازمة خلل التنسج النقوي يعانون من فقر الدم المزمن ويحتاجون إلى عمليات نقل كرات الدم الحمراء”. “تمثل الموافقة على عقار ريبلوزيل في علاج الخط الأول لفقر الدم للمرضى الذين يعانون من متلازمة خلل التنسج النقوي الأقل خطورة خطوة حاسمة في جعل استقلالية نقل الدم ممكنة لمزيد من المرضى.”
