أخبار عربية وعالمية

شركة «أميكوس» تحصل علي موافقة هيئة الدواء الأمريكية علي عقار «بومبيليتي» لعلاج مرض بومبي

حصلت شركة Amicus Therapeutics على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على العلاج المكون من عنصرين، Pombiliti (cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda (miglustat) 65 ملغ، لعلاج مرض بومبي.

يعالج بومبيليتي المرضى البالغين المصابين بمرض بومبي المتأخر (LOPD) والذين يزنون 40 كجم أو أقل والذين لا يستطيعون تحسين علاجهم الحالي ببدائل الإنزيم (ERT).

LOPD هو اضطراب الليزوزومي الناجم عن نقص إنزيم حمض ألفا جلوكوزيداز (GAA).

تم تصميم البومبيليتي لتعزيز امتصاص الخلايا العضلية، وهو إنزيم GAA بشري معاد التركيب (rhGAA) يتم التعبير عنه بشكل طبيعي بمستويات عالية من مانوز 6 فوسفات (bis-M6P).

عند دخول الخلية، ستتم معالجته إلى الشكل النشط والناضج لتكسير الجليكوجين.

يستخدم Opfolda لتحقيق الاستقرار في الانزيم في الدم.

مقالات ذات صلة

اترك تعليقاً

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني. الحقول الإلزامية مشار إليها بـ *

زر الذهاب إلى الأعلى