رفضت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) طلب ترخيص التسويق (MAA) المقدم من شركة Amylyx Pharmaceuticals لعقار Albrioza (AMX0035) للتصلب الجانبي الضموري (ALS).
أعطت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) التابعة لوكالة الأدوية الأوروبية رأيًا سلبيًا حول الدواء في اجتماعها الذي انعقد في الفترة من 9 إلى 12 أكتوبر. في أول رأي سلبي لوكالة الأدوية الأوروبية، قالت الوكالة إن لديها مخاوف من أن “الدراسة الرئيسية لم تظهر بشكل مقنع أن ألبريوزا كان فعالا في إبطاء تفاقم المرض”، وفقا لبيان صحفي صدر في 13 أكتوبر.
كما زعمت الوكالة الأوروبية أن بيانات البقاء على قيد الحياة غير موثوقة بسبب طرق جمعها وتحليلها. أثناء إعادة الفحص، خلصت الوكالة إلى أن هذه القضايا الأولية لم تتم معالجتها بشكل كافٍ، مما أدى إلى الرفض، بناءً على البيان الصحفي الصادر في 13 أكتوبر.
في هذه القرارات، أخذت لجنة CHMP في الاعتبار آراء جمعيات مرضى التصلب الجانبي الضموري ومجموعات الخبراء من بين آخرين.
وأكدت أميليكس أن القرار السلبي لن يؤثر على المرضى في تجارب البريوزا السريرية. تم اتخاذ قرار الموافقة بناءً على نتائج المرحلة الثانية من تجربة CENTAUR السريرية (NCT03127514).
ستواصل الشركة التي يقع مقرها في الولايات المتحدة التركيز على إكمال المرحلة الثالثة من تجربة PHOENIX (NCT05021536)، والتي بدأت قبل تقديم MAA، وفقًا للبيان الصحفي. سيوفر هذا بيانات إضافية لدعم الموافقة على الدواء. وقالت الشركة إنها تخطط للحصول على موافقة الاتحاد الأوروبي في أسرع وقت ممكن مع توقع نتائج المرحلة الثالثة في منتصف عام 2024.
وفي يونيو 2022، وافقت وزارة الصحة الكندية على الدواء، وسرعان ما أعقبته موافقة الولايات المتحدة. وفي حين يتم تسويق الدواء تحت اسم Relyvrio في الولايات المتحدة، فإنه يعرف باسم Albrioza في كندا والاتحاد الأوروبي.
يتكون البريوزا من مادتين فعالتين هما فينيل بيوتيرات الصوديوم وأورسودوكسيكولتورين، اللتان تسببان تقليل الضرر الذي يلحق بالخلايا العصبية. منحت وكالة الأدوية الأوروبية العلاج تصنيف الطب اليتيم في يونيو 2020.
وفي البيان الصحفي الصادر بتاريخ 13 أكتوبر، قالت ستيفاني هوفمان-جنديبيان، رئيسة إدارة أميليكس لأوروبا والشرق الأوسط وأفريقيا: “إننا نشارك الإحباط الذي يشعر به مجتمع التصلب الجانبي الضموري الأوروبي، الذي ليس لديه وقت لانتظار حلول جديدة وآمنة وفعالة”. خيارات العلاج.”
جاء ذلك ردًا على بيان صادر عن المنظمة الأوروبية للمهنيين والمرضى المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري (EUpALS)، والذي قال: “نشعر بخيبة أمل عندما علمنا بهذه النتيجة، حيث إنها تمثل انتكاسة أخرى لأكثر من 30 ألف شخص يعيشون مع التصلب الجانبي الضموري و أحبائهم في أوروبا الذين لم يشهدوا تقدمًا علاجيًا لهذا المرض المدمر منذ أكثر من 25 عامًا.
حاليًا، العلاج الوحيد المعتمد لمرض التصلب الجانبي الضموري في الاتحاد الأوروبي هو Rilutek (Riluzole) من شركة Sanofi.
