منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف الدواء اليتيم FT011 من شركة Certa Therapeutics لعلاج تصلب الجلد.
وتماشيًا مع حالة الدواء اليتيم، أصبحت الشركة الآن مؤهلة للحصول على إعفاءات ضريبية للتجارب السريرية المؤهلة، وإعفاءات لبعض رسوم إدارة الغذاء والدواء، وسبع سنوات محتملة من التفرد في السوق إذا تمت الموافقة على FT011.
أجرت Certa مؤخرًا دراسة المرحلة الثانية (NCT04647890) باستخدام FT011، وهو عامل مضاد للتليف يتم تناوله عن طريق الفم، في المرضى الذين يعانون من تصلب الجلد.
سيتم تقديم البيانات الكاملة من التجربة في الاجتماع السنوي للكلية الأمريكية لأمراض الروماتيزم 2023 الذي سيعقد في الفترة من 10 إلى 15 نوفمبر 2023 في كاليفورنيا بالولايات المتحدة، بناءً على بيان صحفي صدر في 23 أكتوبر.
في فبراير 2023، أعلنت شركة Certa عن النتائج الرئيسية للدراسة وأعلنت عن نتائج الفعالية من التجربة. أدى استخدام 400 ملجم من FT011 إلى تحسن ملحوظ سريريًا لدى 60% من المرضى. تحسن المرضى الذين عولجوا بالمركب في مقاييس مثل مؤشر الاستجابة المشتركة للكلية الأمريكية لأمراض الروماتيزم في درجة التصلب الجلدي الجهازي المنتشر (CRISS) وسمك الجلد كما تم قياسه بواسطة Rodnan Skin ScoreCerta المعدل، ولم يبلغ عن أي أحداث سلبية خطيرة.
اعتبارًا من فبراير 2023، كان تمديد العلامة المفتوحة مستمرًا واختار بعض المرضى البقاء على علاج FT011 لمدة تسعة أشهر أخرى.
يُعرف تصلب الجلد أيضًا باسم التصلب الجهازي، وهو أحد أمراض المناعة الذاتية التي تتميز بالتهاب وتليف الجلد والأعضاء، بما في ذلك القلب والرئتين والكلى.
يعمل FT011 من خلال استهداف مستقبل البروتين G (GPCR) في مسار إشارات التليف. ذكرت شركة Certa أنها حددت أن GPCR صامت في الأنسجة السليمة ولكنه ينشط في بعض الأمراض أو بعد الإصابة. كما هو الحال مع العديد من GPCRs، فإن البروتين له تأثيرات إشارات متعددة في اتجاه مجرى النهر. وتقول الشركة إن منع المسارات التي تؤدي إلى التليف عن طريق تثبيط المستقبل يمكن أن يمنع المرض لدى المرضى، مما قد يؤدي إلى إبطاء معدل تطور المرض.
