هيئة الدواء الأمريكية تعطي الأولوية لمراجعة عقار «توفورافينيب» من «داي ون» لعلاج الورم الدبقي

 وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على تطبيق الدواء الجديد (NDA) من شركة Day One Biopharmaceuticals والأولوية لمراجعة عقار tovorafenib كعامل وحيد في الورم الدبقي منخفض الدرجة الانتكاس أو التقدمي لدى الأطفال (pLGG).

pLGG هو ورم الدماغ الأكثر اكتشافًا بين الأطفال.

يعتمد NDA على بيانات من دراسة المرحلة الثانية المحورية والمفتوحة التي تقيم عقار tovorafenib كعلاج وحيد مرة واحدة أسبوعيًا لعلاج المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين ستة و25 عامًا والذين يعانون من pLGG الانتكاس أو التقدمي.

  Tovorafenib هو مثبط كيناز RAF من النوع الثاني، عن طريق الفم، ومخترق للدماغ، ويستهدف إنزيمًا مهمًا في مسار إشارات بروتين كيناز (MAPK) المنشط بالميتوجين.

وهو قيد التقييم حاليًا في أورام المخ الأولية أو النقائل الدماغية للأورام الصلبة.

تم تقييم Tovorafenib على 325 مريضًا وهو قيد التقييم حاليًا في دراستين محوريتين لـ pLGG.
ويتم أيضًا تقييمه بمفرده أو كعلاج مشترك لمجموعات المرضى المراهقين والبالغين المصابين بأورام صلبة متكررة أو تقدمية مع انحرافات مسار MAPK.

صرح جيريمي بندر، الرئيس التنفيذي لشركة Day One: “يسعدنا أن نقترب خطوة واحدة من تحقيق مهمتنا المتمثلة في تقديم علاج مستهدف جديد للأطفال الذين انتكست أورامهم الدبقية منخفضة الدرجة مع تعديلات BRAF [v-raf murine sarcomavirus oncogene Homolog B1] أو تقدم.

 “نحن ممتنون للمرضى ومقدمي الرعاية لهم الذين شاركوا في تجربة FIREFLY-1 ونتطلع إلى مواصلة التعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بينما نستعد لجعل هذا العلاج متاحًا على نطاق أوسع لأولئك الذين يحتاجون إليه.”