منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف الدواء اليتيم لعقار Ardelyx’s Xphozah (tenapanor) لعلاج فرط فوسفات الدم لدى الأطفال.
ستكون شركة الأدوية الحيوية التي يوجد مقرها في الولايات المتحدة الآن في انتظار الإعفاءات الضريبية للتجارب السريرية في الولايات المتحدة، وإذا تمت الموافقة على العلاج، فإن إمكانية الحصول على سبع سنوات من التفرد في السوق في المؤشر المحدد.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على استخدام Xphozah في السيطرة على فوسفات المصل لدى مرضى أمراض الكلى المزمنة البالغين الذين يخضعون لغسيل الكلى والذين لا يستجيبون للعلاج بموثق الفوسفات أو لا يتحملونه.
هو مثبط لامتصاص الفوسفات عن طريق الفم. وهو يعمل عن طريق تثبيط مبادل هيدروجين الصوديوم 3 (NHE3)، مما يقلل من امتصاص الفوسفات عبر المسار الخلوي. المسار الخلوي هو المسار الأساسي لامتصاص الفوسفات.
يتميز فرط فوسفات الدم بارتفاع مستويات الفوسفات في الدم. يقول Ardelyx أن هذه الحالة تؤثر على غالبية المرضى الذين يعانون من مرض الكلى المزمن، مع وجود خلل في الأعضاء مما يعني عدم التخلص من الفوسفات بشكل كافٍ من الجسم.
حاليًا، تتم إدارة المستويات المرتفعة أولاً من خلال اتباع نظام غذائي مخفض للفوسفات. إذا لم يستجب المرضى لهذا، فيجب وصف مواد رابطة الفوسفات.
وقال مايك راب، الرئيس التنفيذي لشركة Ardelyx، في بيان صدر في 15 نوفمبر: “يسلط هذا التصنيف الضوء على أهمية تقييم خيارات العلاج لجميع المرضى الذين يعانون من فرط فوسفات الدم، ونحن نتطلع إلى مشاركة المزيد من التفاصيل حول هذا التصنيف المهم من قبل إدارة الغذاء والدواء في المستقبل”.
كان Xphozah، الذي يُمنع استخدامه في مرضى الأطفال الذين تقل أعمارهم عن ست سنوات وفي المرضى الذين يعانون من انسداد معدي معوي ميكانيكي معروف أو مشتبه به، طريقًا صعبًا للحصول على موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) كعلاج إضافي لمرضى أمراض الكلى المزمنة الذين يخضعون لغسيل الكلى.
أرسلت الوكالة خطاب رد كامل في عام 2021 مشيرة إلى مخاوف بشأن الأهمية السريرية. بعد الاستئناف الناجح لمكتب الأدوية الجديدة وإعادة تقديم طلب جديد للأدوية، جاء الدواء إيجابيًا في اجتماع اللجنة الاستشارية لأدوية الكلى.
إلى جانب الموافقة في أكتوبر، حصلت Ardelyx على تمويل دين بقيمة 50 مليون دولار من SLR Capital Partners لتمويل إطلاق Xphozah.
