حصلت شركة Vertex Pharmaceuticals على موافقة من المفوضية الأوروبية (EC) لتوسيع نطاق تسمية Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) بالإضافة إلى ivacaftor لعلاج الأطفال المصابين بالتليف الكيسي (CF) الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين وخمس سنوات.
هذا العلاج المركب مخصص للأطفال الذين لديهم طفرة F508del واحدة على الأقل في جين منظم توصيل الغشاء CF (CFTR).
التليف الكيسي هو مرض تقدمي ويؤثر على أعضاء متعددة، بما في ذلك الكبد والرئتين والجهاز الهضمي والبنكرياس والجيوب الأنفية والغدد العرقية والجهاز التناسلي. يؤثر هذا المرض الوراثي الذي يقصر الحياة على أكثر من 88000 شخص في جميع أنحاء العالم.
كافتريو بالاشتراك مع إيفاكافتور هو دواء عن طريق الفم يعزز كمية ووظيفة بروتين CFTR على سطح الخلية.
يعمل كل من elexacaftor وtezacaftor معًا على زيادة كمية البروتين الناضج على سطح الخلية عن طريق الارتباط بمواقع مختلفة على بروتين CFTR.
يعزز Ivacaftor قدرة بروتينات CFTR على نقل الملح والماء عبر غشاء الخلية.
ونظرًا لاتفاقيات إعادة السداد المعمول بها في الدنمارك والنمسا وأيرلندا والنرويج ولاتفيا والسويد، سيستفيد المرضى الذين يستوفون المعايير في هذه الدول من الموافقة الموسعة على كافتريو.
ومن خلال التعاون مع سلطات إعادة النفقات في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي، ستضمن Vertex الوصول لجميع المرضى المؤهلين.
بعد موافقة MHRA في 15 نوفمبر 2023، ونتيجة لاتفاقية إعادة الدفع بين الشركة وهيئة الخدمات الصحية الوطنية، يمكن الآن للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق في المملكة المتحدة الاستفادة من الاستخدام الموسع لـ Kaftrio.
صرحت كارمن بوزيتش، نائب الرئيس التنفيذي لشؤون تطوير الأدوية العالمية والشؤون الطبية في شركة Vertex العالمية: “بالإضافة إلى البيانات المستمدة من التجارب السريرية، أظهرت البيانات طويلة المدى والبيانات الواقعية الفائدة السريرية الكبيرة لـ KAFTRIO في الأشخاص المؤهلين الذين يعيشون مع التليف الكيسي. وأخبار اليوم تعني أن الأطفال الصغار في جميع أنحاء أوروبا يمكنهم الآن الاستفادة من هذا الدواء المهم.
