أعلنت شركة Pfizer Canada ULC أن وزارة الصحة الكندية وافقت على BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec)، وهو علاج جيني قائم على ناقلات فيروسية مرتبطة بالغدة (AAV) لعلاج البالغين (الذين تتراوح أعمارهم بين 18 عامًا أو أكثر) المصابين بالهيموفيليا B شديدة إلى متوسطة الشدة (العامل الخلقي التاسع (FIX) نقص) الذين هم سلبيين لتحييد الأجسام المضادة للنمط المصلي AAV المتغير Rh74.
قال فريديريك لافوا، رئيس وحدة الأعمال المتخصصة في شركة Pfizer Canada ULC، “تتمتع شركة Pfizer بأكثر من 30 عامًا من الخبرة في تطوير وتسويق علاجات لاضطرابات الدم، وفهم عميق للتحديات الكبيرة التي يواجهها الأشخاص المصابون بالهيموفيليا باستمرار”. “نحن فخورون بتقديم علاج مبتكر للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا ب في شكل العلاج الجيني.”
تعتمد موافقة وزارة الصحة الكندية على BEQVEZ على الملصق المفتوح، دراسة المرحلة 3 BENEGENE-2 بذراع واحدة، لتقييم فعالية وسلامة fidanacogene elaparvovec في المشاركين الذكور البالغين (الذين تتراوح أعمارهم بين 18 و 65 عامًا) المصابين بالهيموفيليا B الشديدة إلى المعتدلة (يُعرف باسم إصلاح نشاط التداول بنسبة 2٪ أو أقل). كان الهدف الرئيسي من الدراسة هو تقييم معدل النزيف السنوي (ABR) للمشاركين الذين عولجوا بالعلاج الجيني مقابل نظام استبدال العلاج الوقائي FIX، والذي يتم إعطاؤه كجزء من الرعاية المعتادة. التحقت الدراسة بـ 45 مشاركا.
وأعرب الدكتور ألفونسو يوريو، الأستاذ ورئيس قسم طرق البحث الصحي والأدلة والتأثير في جامعة ماكماستر، عن فخره بأن فريقنا في جامعة ماكماستر فخور بكونه موقعًا للتجارب السريرية في كندا الذي درس هذا العلاج. “يُظهر هذا العلاج الجديد إمكانية تقليل عبء عمليات الحقن المتكررة من خلال توفير، من خلال حقنة واحدة، إنتاج الكبد المستمر للعامل التاسع، والذي يمكن أن يساعد في تحسين حياة المصابين”.
استنادًا إلى الاتحاد العالمي للهيموفيليا، كان أكثر من 38000 شخص في جميع أنحاء العالم يعيشون مع الهيموفيليا “ب” في عام 20211. وفي كندا، يؤثر الهيموفيليا “ب” على أكثر من 700 فرد.
وقالت ويندي كوين، رئيسة جمعية الهيموفيليا الكندية: “ترحب جمعية الهيموفيليا الكندية (CHS) بالموافقة على BEQVEZ، وهو العلاج الجيني الثاني للهيموفيليا B لتلقي إشعار الامتثال من وزارة الصحة الكندية في الأشهر الأخيرة”. “أملنا هو أن يكون العلاج الجيني متاحًا لأولئك المؤهلين واتخذوا قرارًا مستنيرًا للمضي قدمًا. نحن ملتزمون بضمان التعليم والدعم لمجتمعنا لأن العلاجات الجينية لديها القدرة على إحداث تحول جذري في العلاج وتحسين جودة العلاج.” “حياة بعض الأفراد. وستعمل CHS بشكل وثيق مع السلطات الصحية في المقاطعات والأقاليم لضمان أن تصبح العلاجات الجينية للهيموفيليا B في متناول المرضى المؤهلين في جميع أنحاء كندا في أقرب وقت ممكن.”
