هيئة الدواء الأمريكية توافق علي العلاج الجيني الذي طورته «فايزر» لعلاج اضطراب النزيف النادر

 وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الجمعة على العلاج الجيني الذي تنتجه شركة فايزر لمرض الهيموفيليا بي، وهو العلاج الثاني من نوعه لاضطراب النزيف النادر الذي يتطلب عادة حقنًا منتظمة لبروتين تخثر الدم.

يعاني الأشخاص المصابون بالهيموفيليا من خلل في الجين الذي ينظم إنتاج البروتينات التي تسمى عوامل التخثر، والتي يمكن أن تسبب نزيفًا عفويًا وشديدًا بعد الإصابات أو الجراحة. ويؤثر في الغالب على الذكور.

تم تصميم علاج شركة فايزر لمرة واحدة، والذي يحمل العلامة التجارية Beqvez، لتحفيز إنتاج البروتين، المسمى العامل IX (FIX)، من قبل جسم المريض نفسه بدلاً من الحقن الوريدي لـ FIX عدة مرات في الأسبوع أو الشهر.

وقال متحدث باسم الشركة إن العلاج سيكون متاحًا بوصفة طبية للمرضى المؤهلين خلال هذا الربع.

وحددت شركة فايزر قائمة أسعار لعقار بيكفيز بمبلغ 3.5 مليون دولار في الولايات المتحدة، وهو نفس سعر شركة الأدوية الأسترالية CSL Ltd، وهي شركة العلاج الجيني المنافسة هيمجينيكس.

غالبًا ما تكون العلاجات الجينية باهظة الثمن، وتظل متانة العلاج بجرعة واحدة مسألة مفتوحة.

إن التكلفة العالية والمشكلات اللوجستية واحتمالات التقدم في العلاج قد أعاقت حتى الآن اعتماد العلاجات الجينية الأولى للهيموفيليا.

وقال نايجل كي، مدير مركز الهيموفيليا والتخثر في جامعة نورث كارولينا، إن الطلب على العلاجات الجينية محدود “بمدى رضاهم (المرضى) عن علاجهم الحالي… لا يفعل الكثير”.

وقد تبين أن جرعة واحدة من علاج فايزر تعمل بالإضافة إلى ضخ البروتين القياسي للرعاية بعد عام، مع القضاء على النزيف تمامًا في 60% من المرضى مقابل 29% الذين تلقوا الحقن.

وقالت شركة فايزر إنها ستواصل مراقبة متانة العلاج وسلامته على المدى الطويل على مدار 15 عامًا.

تشير التقديرات إلى أن مرض الهيموفيليا (ب) يؤثر على ما يقرب من 4 من كل 100.000 ذكر أمريكي، في حين يقدر أن اضطراب الهيموفيليا (أ) المرتبط به يؤثر على 12 من كل 100.000 ذكر أمريكي، وفقًا للبيانات الحكومية.