هيئة الدواء الأمريكية توافق علي علاج جديد لمرض نقص المناعة الوراثي النادر «الإيدز»

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، يوم الاثنين، على علاج جديد لمرض نقص المناعة الوراثي النادر «الإيدز» لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق الإيدز، وفقًا لـ رويترز.

وأوضحت إدارة الغذاء والدواء أن عقار مافوريكسافور X4، الذي سيتم بيعه تحت الاسم التجاري Xolremdi، هو أول علاج يحصل على موافقة الولايات المتحدة خصيصًا لعلاج متلازمة WHIM.

ويتميز WHIM بالاضطرابات التي لا يعمل فيها الجهاز المناعي للجسم بشكل صحيح. وهو اختصار للثآليل، ونقص غاما غلوبولين الدم أو انخفاض مستويات الأجسام المضادة، والالتهابات، والتنكس النقوي أو انخفاض عدد خلايا الدم البيضاء، وكلها أعراض للاضطراب.

وحددت الشركة تكلفة اقتناء الجملة لـ Xolremdi على أساس سنوي بمبلغ 496،400 دولارًا أمريكيًا للمرضى الذين تزيد أوزانهم عن 50 كجم و372،300 دولارًا أمريكيًا للمرضى الذين تقل أوزانهم عن 50 كجم أو تساويهم.

وتعتمد الموافقة على دراسة مرحلة متأخرة حيث أظهر العلاج انخفاضًا بنسبة 60٪ في معدل الإصابة مقارنة بالعلاج الوهمي عند اختباره على المرضى الذين يعانون من متلازمة WHIM.

ويعمل Xolremdi عن طريق استهداف جين CXCR4 في الجسم، والذي يسهل تعبئة خلايا الدم البيضاء من نخاع العظم إلى الدم، مما يحسن وظيفة الجهاز المناعي، ويتم أيضًا تقييم العلاج بحثًا عن مؤشرات أخرى، بما في ذلك بعض الاضطرابات المزمنة حيث يكون لدى الجسم مستويات منخفضة من نوع من خلايا الدم البيضاء تسمى العدلات.

ومن خلال الموافقة، حصلت X4 على قسيمة مراجعة أولوية لأمراض الأطفال النادرة، والتي تسمح لمطور الأدوية بتسريع عملية مراجعة منتجه حتى لو لم يكن مناسبًا لمتطلبات العملية السريعة.