هيئة الدواء الأمريكية توافق علي عقار «أقنورسا» من «إنترابيو» لعلاج اضطراب وراثي نادر

 قالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، يوم الثلاثاء، إنها وافقت على عقار إنترابيو لعلاج اضطراب وراثي نادر ومميت، وذلك بعد أيام فقط من موافقة الوكالة على أول علاج للمرض.

مرض نيمان بيك من النوع C (NPC) هو اضطراب وراثي نادر يؤثر على الجهاز العصبي والأعضاء الأخرى، ويسبب إعاقات جسدية وعقلية مثل مشاكل النطق، وصعوبات في البلع والتنسيق، والحماقة وغيرها مع مرور الوقت.

يمكن أن يحدث مرض الزهايمر في مرحلة ما بين الطفولة والبلوغ، ولهذا السبب يطلق عليه أحيانًا “مرض الزهايمر لدى الأطفال”. يعيش الأشخاص المصابون به لمدة 13 عامًا فقط.

تقدر الشركة أن NPC يؤثر على واحد من كل 100000 ولادة حية.

في 20 سبتمبر، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Zevra (ZVRA.O)، Miplyffa، لعلاج NPC، وهو أول علاج يحصل على موافقة لهذه الحالة.

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على الدواء لعلاج الأعراض العصبية المرتبطة بـ NPC لدى البالغين ومرضى الأطفال الذين لا يقل وزنهم عن 15 كجم.

سيتم بيع دواء IntraBio عن طريق الفم، المسمى IB1001، تحت الاسم التجاري Aqneursa. ومع ذلك، لم تكشف الجهة المنظمة عن سعر الدواء.

وقالت شركة Zevra يوم الاثنين إنها ستسعر علاجها المنافس Miplyffa بتكلفة شراء بالجملة تتراوح بين 40 ألف دولار و106 آلاف دولار شهريًا، اعتمادًا على الجرعة.

ينبغي تناول عقار أقنورسا عن طريق الفم حتى ثلاث مرات يوميًا، مع أو بدون الطعام. الجرعة الموصى بها تختلف تبعا لوزن الجسم للفرد.

واستندت الموافقة إلى تجربة سريرية في مرحلة متأخرة أجريت على 60 مريضا أظهرت أن الدواء ساعد في تقليل الأعراض مقارنة بالعلاج الوهمي.

كما أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تحذيرًا من أن عقار أقنورسا قد يسبب ضررًا للجنين إذا تم استخدامه أثناء الحمل.
قالت الشركة التي يقع مقرها الرئيسي في أوستن في مارس إنها جمعت أكثر من 40 مليون دولار من تمويل الأسهم لدعم تسويق وإطلاق IB1001، بشرط موافقة إدارة الغذاء والدواء.