تمت الموافقة على Soliris (eculizumab) في اليابان للاستخدام الموسع ليشمل علاج الوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG) لدى مرضى الأطفال الذين لديهم الأجسام المضادة لمستقبلات الأسيتيل كولين (AChR) الإيجابية والذين يصعب السيطرة على أعراضهم بجرعات عالية في الوريد العلاج بالجلوبيولين المناعي (IVIG) أو فصادة البلازما (PLEX). Soliris هو العلاج الموجه الأول والوحيد المعتمد لعلاج الأطفال والمراهقين الذين يعانون من gMG في اليابان.
اعتمدت موافقة وزارة الصحة والعمل والرفاهية اليابانية (MHLW) على نتائج تجربة المرحلة الثالثة لعقار Soliris لدى مرضى الأطفال الذين يعانون من gMG المقاوم للعلاج.
في التجربة، أظهر Soliris فائدة سريرية لدى مرضى الأطفال الذين يعانون من gMG المقاوم للعلاج والذين فشلوا سابقًا في العلاج المثبط للمناعة واستمروا في تجربة أعراض مرضية كبيرة لم يتم حلها. أظهر Soliris تحسنًا كبيرًا في نقطة النهاية الأولية للتغيير من خط الأساس في النتيجة الإجمالية للوهن العضلي الوبيل (QMG) في الأسبوع 26، وهو مقياس أبلغ عنه الطبيب لتقييم شدة المرض ووظيفته (-5.8 [95٪ CI -8.4، -3.13]، p =0.0004).1
GMG هو مرض عصبي عضلي نادر ومنهك ومزمن ويؤدي إلى فقدان وظيفة العضلات وضعف شديد.
وقالت كيكو إيشيجاكي، دكتوراه في الطب، حاصلة على درجة الدكتوراه، قسم طب الأطفال، جامعة طوكيو الطبية النسائية، كلية الطب، طوكيو، اليابان: “إن إدارة gMG صعبة في علاج مرضى الأطفال، لأن العلاجات الحالية المتاحة لهذه الفئة من السكان، مثل مثبطات المناعة، قد لا تكون فعالة”. توفير السيطرة الكافية مع تقدم المرض. توضح الموافقة الموسعة لـ Soliris في اليابان اليوم تأثير تثبيط مكملات C5 في علاج gMG، مما يوفر لمرضى الأطفال خيارًا مستهدفًا مع إمكانية الحفاظ على وظيفة العضلات وتقليل شدة المرض.
وقال مارك دونوير، الرئيس التنفيذي لشركة “أليكسيون”: “يمكن أن يصبح مرضى الأطفال الذين يعانون من مرض gMG غير مستجيبين للعلاجات القياسية ويستمرون في تجربة الأعراض التي تؤثر على قدرتهم على الحركة والكلام والتنفس. يتمتع مثبط C5 الأول من نوعه لدينا، Soliris، بالقدرة على تحسين النتائج ونوعية الحياة للمرضى الأطفال وعائلاتهم، ونحن نفخر بتقديم هذا العلاج الأول والوحيد الموجه لمجتمع gMG للأطفال في اليابان.
تتوافق فعالية وسلامة Soliris في مرضى الأطفال مع الملف التعريفي المحدد لـ Soliris في التجارب السريرية التي تشمل البالغين الذين يعانون من gMG المقاوم.1،3،4 في المرحلة الثالثة من التجربة السريرية لمرضى الأطفال، تم اعتبار غالبية الأحداث الضائرة المبلغ عنها خفيفة أو معتدلة. وكانت الأحداث السلبية الأكثر شيوعا الصداع والتهاب البلعوم الأنفي
تمت الموافقة على Soliris لأول مرة في اليابان في عام 2017 لعلاج بعض البالغين الذين يعانون من gMG وتمت الموافقة عليه أيضًا لبعض البالغين الذين يعانون من gMG في الولايات المتحدة والصين والاتحاد الأوروبي (EU). تمت الموافقة أيضًا على Soliris مؤخرًا في الاتحاد الأوروبي للاستخدام الموسع ليشمل علاج gMG المقاوم للعلاج لدى الأطفال والمراهقين الذين تتراوح أعمارهم بين 6 إلى 17 عامًا والذين لديهم AChR Ab+. التقديمات التنظيمية لـ Soliris لعلاج مرضى الأطفال الذين يعانون من gMG جارية حاليًا أو مخطط لها مع العديد من السلطات الصحية.
