شركة “باير” تعلن نتائج إيجابية من المرحلة الاولي لتجربة علاج استقصائي مشتق من الخلايا الجذعية لعلاج مرض باركنسون

 أعلنت اليوم شركة Bayer AG وBlueRock Therapeutics LP، وهي شركة علاج بالخلايا في المرحلة السريرية وشركة فرعية مملوكة بالكامل بشكل مستقل لشركة Bayer AG، عن تفاصيل البيانات الإيجابية من المرحلة الأولى من التجربة السريرية لـ bemdaneprocel (BRT-DA01)، وهو علاج استقصائي مشتق من الخلايا الجذعية. لعلاج مرض باركنسون. تم تقديم البيانات في المؤتمر الدولي لمرض باركنسون واضطرابات الحركة في كوبنهاغن، الدنمارك.
حققت الدراسة الهدف الأساسي المتمثل في إظهار السلامة والتحمل لدى جميع المشاركين الـ 12 في مجموعات الدراسة ذات الجرعات المنخفضة والعالية، مع عدم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة (SAEs) تتعلق بـ bemdaneprocel خلال عام واحد. تم الإبلاغ عن حالتين من حالات SAE التي لا علاقة لها بـ bemdaneprocel، ونوبة واحدة تعزى إلى العملية الجراحية وحالة واحدة لفيروس كورونا. كلاهما حل دون عقابيل. بالإضافة إلى ذلك، أظهرت عمليات التصوير المقطعي بالإصدار البوزيتروني 18F-DOPA دليلاً على بقاء الخلية وتطعيمها في كل من الأفواج ذات الجرعات المنخفضة والعالية. تصوير 18F-DOPA PET هو تقنية إشعاعية عصبية تستخدم لتصور وتقييم نشاط الدوبامين في مرض باركنسون
تحسنت نقاط النهاية السريرية الاستكشافية الثانوية في كلا المجموعتين، حيث أظهر المشاركون في مجموعة الجرعات العالية تحسنًا أكبر، وفقًا لتقييم الجزء الثالث من مقياس تقييم مرض باركنسون الموحد MDS (MDS-UPDRS الجزء الثالث) ومذكرات هاوزر، وهي أدوات تستخدم ل تقييم شدة مرض باركنسون في الأعراض الحركية.

قالت كلير هنشكليف، دكتوراه في الطب ورئيسة قسم طب الأعصاب بكلية الطب بجامعة كاليفورنيا في إيرفاين وأحد الباحثين الرئيسيين في الدراسة: “إن البيانات الواردة من هذه المرحلة الأولى من دراسة التسمية المفتوحة مشجعة للغاية”. “على الرغم من أن هذه دراسة صغيرة مفتوحة التسمية، إلا أن تحقيق الهدف الأساسي للدراسة المتمثل في السلامة والتحمل إلى جانب التحسينات الأولية الملحوظة في النتائج السريرية يمثل خطوة كبيرة إلى الأمام. والأمل الآن هو أن تستمر هذه الاتجاهات وتترجم إلى فائدة ذات معنى للأشخاص المصابين بمرض باركنسون في التجارب السريرية الخاضعة للرقابة.
باستخدام مذكرات هاوزر، التي تصنف المرضى على أنهم في حالة “تشغيل” عندما يتم التحكم في أعراضهم بشكل جيد وفي حالة “إيقاف” عندما يعانون من تفاقم أعراضهم، أظهر المشاركون في مجموعة الجرعات العالية تحسنًا قدره 2.16 ساعة. في الوقت الذي يقضيه في حالة “ON” دون خلل الحركة المثير للقلق مقارنة بخط الأساس بعد عام واحد. أظهر الوقت الذي يقضيه في حالة “OFF” انخفاضًا مماثلاً قدره 1.91 ساعة بعد عام واحد. أظهر المشاركون في مجموعة الجرعة المنخفضة تحسنًا قدره 0.72 ساعة في حالة “ON” دون إزعاج وقت خلل الحركة مقارنة بخط الأساس وانخفاض مماثل قدره 0.75 ساعة في حالة “OFF”.

في مجموعة الجرعات العالية، أظهر قياس لمدة عام لتأثيرات البيمدانيبروسيل باستخدام MDS-UPDRS الجزء الثالث المقاس في حالة الدواء “OFF”، انخفاضًا بمقدار 13.0 نقطة مقارنة بخط الأساس. وأظهرت مجموعة الجرعة المنخفضة انخفاضًا قدره 7.6 نقطة.

وقال أحمد عناية الله، نائب الرئيس الأول ورئيس قسم التطوير في شركة BlueRock Therapeutics: “إن الحاجة إلى علاجات جديدة لمساعدة المرضى الذين يعانون من مرض باركنسون واضحة”. “نحن متحمسون لمشاركة نتائج هذه المرحلة الأولى ونتطلع إلى تطوير عقار bemdaneprocel إلى المرحلة التالية من الاختبارات السريرية.”
وبناءً على هذه النتائج، يجري التخطيط لدراسة المرحلة الثانية والتي من المتوقع أن تبدأ في تسجيل المرضى في النصف الأول (النصف الأول) من عام 2024.

وقال كريستيان روميل، عضو اللجنة التنفيذية لمنظمة الصحة العالمية: “إن مستوى الرعاية لملايين الأشخاص المصابين بمرض باركنسون لم يتحسن إلا بشكل طفيف في العقود الماضية، ولن تزداد الاحتياجات الطبية الحالية غير الملباة إلا بسبب تزايد شيخوخة السكان”. قسم الأدوية في شركة باير ورئيس قسم البحث والتطوير. “إن النتيجة الإيجابية لهذه المرحلة الأولى من التجربة السريرية هي خطوة واضحة إلى الأمام، وتقربنا من تقديم خيارات علاجية جديدة للمرضى.”