أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) خطاب استجابة كاملًا (CRL) فيما يتعلق بطلب ترخيص البيولوجيا التكميلي (sBLA) لمثبط مكمل C5 طويل المفعول Ultomiris (ravulizumab-cwvz) لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من طيف التهاب النخاع والعصب البصري. اضطراب (NMOSD) الذين لديهم الأجسام المضادة لـ aquaporin-4 (AQP4) الإيجابية (Ab+).
لم يطلب CRL تحليلًا إضافيًا أو إعادة تحليل لبيانات تجربة المرحلة الثالثة CHAMPION-NMOSD المدرجة في تقديم sBLA ولم يثير مخاوف بشأن بيانات الفعالية أو السلامة من التجربة.1
طلبت إدارة الغذاء والدواء تعديلات لتعزيز استراتيجية Ultomiris لتقييم المخاطر والتخفيف من آثارها (REMS) لمزيد من التحقق من صحة حالة التطعيم ضد المكورات السحائية للمرضى أو الإدارة الوقائية للمضادات الحيوية قبل العلاج.
Alexion، تعمل شركة AstraZeneca Rare Disease بشكل وثيق مع إدارة الغذاء والدواء فيما يتعلق بالخطوات التالية لتعديلات REMS وتظل ملتزمة بتقديم Ultomiris للأشخاص الذين يعيشون مع NMOSD في الولايات المتحدة في أسرع وقت ممكن.
تمت الموافقة على Ultomiris حاليًا لعلاج بعض البالغين الذين يعانون من NMOSD في الاتحاد الأوروبي واليابان وبلدان أخرى.
تمت الموافقة على Ultomiris من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من الوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG) الذين لديهم مستقبلات الأستيل كولين (AChR) Ab+، وبعض البالغين والأطفال الذين يعانون من بيلة الهيموجلوبين الليلية الانتيابية (PNH) أو متلازمة انحلال الدم اليوريمية غير النمطية (aHUS). .
