أعلنت شركة Eloxx Pharmaceuticals، عن تقديم طلب دواء تجريبي جديد (IND) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لدعم تجربة محورية لتقييم علاجها لمتلازمة ألبورت مع طفرات لا معنى لها.
وقد تم بالفعل منح العلاج الجيني، ELX-02، تصنيف المسار السريع لعلاج التليف الكيسي مع طفرات لا معنى لها، وتصنيف الدواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية للتليف الكيسي.
في الشهر الماضي، أصدرت Eloxx نتائج من المرحلة الثانية من دراستها ELX-02 (NCT05448755) في متلازمة ألبورت حيث أظهر ثلاثة مرضى تم علاجهم بـ ELX-02 تحسنًا في محو عملية القدم، وهي سمة مميزة لأمراض الكلى البروتينية مثل متلازمة ألبورت. علاوة على ذلك، أظهرت صور الخزعة تحسنًا في الغشاء القاعدي الكبيبي وإعادة ربط عمليات القدم البودوسيت في جميع المرضى الذين عولجوا، وحقق مريض واحد الشفاء.
تخطط شركة Eloxx لاستخدام هذه النتائج للتخطيط لتجربة محورية في مواقعها في الولايات المتحدة، وفقًا لبيان صحفي صدر في 7 سبتمبر.
متلازمة ألبورت هي اضطراب وراثي يتميز بفقدان السمع وأمراض الكلى وتشوهات العين. وينتج عن خلل في الجين الذي يرمز إلى النوع الرابع من الكولاجين، ويؤثر على ما بين 30 ألف إلى 60 ألف شخص في الولايات المتحدة.
هو علاج وراثي يستهدف الريبوسوم RNA ويستهدف منظم توصيل غشاء التليف الكيسي (CFTR) لتقليل أعراض الحالة.
وفي نفس التحديث، أعلنت شركة Eloxx عن صفقة محتملة تتعلق بعلاج انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي، ZKN-013. بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في مايو 2023 على المرحلة الثانية (NCT01263379) من تجربة SAD للعلاج، تلقت الشركة “اهتمامًا استراتيجيًا كبيرًا” بالعلاج.
وفي بيان صحفي للشركة، ذكرت Eloxx: “إذا أدت هذه المناقشات إلى صفقة، فإنها ستسمح لـ Eloxx بمواصلة التركيز على تعظيم إمكانات ELX-02 بشكل كامل في أمراض الكلى النادرة ومواصلة جهود الاكتشاف الممولة على منصة TURBO-ZM الخاصة بنا. “
