وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الدواء الاستقصائي الجديد (IND) من شركة Krystal Biotech للمرحلة الأولى من التجربة السريرية للعلاج الاستقصائي لنقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD) KB408.
في وقت سابق من هذا الشهر، منحت إدارة الغذاء والدواء حالة الدواء اليتيم لـ KB408 في AATD. من المتوقع أن يتلقى المريض الأول في تجربة المرحلة الأولى المخطط لها العلاج في الربع الأول من عام 2024. وستقوم تجربة المرحلة الأولى، التي تشمل المرضى البالغين المصابين بـ AATD والنمط الجيني PI*ZZ، بتقييم السلامة والتحمل والفعالية عند ثلاثة مستويات جرعات مخططة.
AATD هو اضطراب وراثي نادر يحدث عندما لا يكون هناك إنتاج كافٍ أو ضعف وظيفة بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين (AAT). يؤدي انخفاض مستويات AAT إلى تلف أنسجة الرئة، مما يؤدي إلى اضطراب الانسداد الرئوي المزمن (COPD).
KB408 هو علاج جيني يتكون من ناقل مشتق من فيروس الهربس البسيط 1 (HSV-1) المعدل، والذي يوفر نسختين كاملتين من جين SERPINA1 لتمكين تعبير AAT. يتم تقديم العلاج عن طريق الإرذاذ.
وقال هيوبرت تشين، نائب الرئيس الأول للتطوير السريري في شركة Krystal Biotech: “يمثل قبول IND علامة فارقة مهمة بالنسبة لنا بينما نعمل على معالجة مرض رئوي خطير بخيارات علاجية محدودة ويسمح لنا بإظهار إمكانات منصتنا لتوصيل الجينات بشكل متكرر إلى الخلايا الظهارية للرئة.”
KB408 ليس أول دواء للأمراض النادرة طورته شركة Krystal Biotech. في شهر مايو، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار فيجوفيك Vyjuvek، وهو الدواء الرئيسي لشركة كريستال المستخدم لعلاج انحلال البشرة الفقاعي التصنعي (DEB).
وفقًا لشركة GlobalData، من المتوقع أن يشهد سوق AATD في الولايات المتحدة وألمانيا نموًا كبيرًا في السنوات القليلة المقبلة، حيث يصل حجم السوق إلى 3.48 مليار دولار في عام 2031.
