أجلت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تقييم طلب ترخيص البيولوجيا التكميلي (sBLA) لعقار Abecma (idecabtagene vicleucel) لعلاج المايلوما المتعددة الانتكاسية أو المقاومة للعلاج بشدة.
أبلغت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية شركة بريستول مايرز سكويب وشركة 2seventy bio أن الوكالة لن تكون قادرة على تقديم قرار بشأن sBLA بموجب قانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة (PDUFA) وهو تاريخ الإجراء المستهدف في 16 ديسمبر، وفقًا لبيان صحفي صدر في 20 نوفمبر.
في عام 2021، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الدواء كعلاج الخط الخامس للورم النقوي المتعدد الانتكاسي أو المقاوم. تسعى الشركات للحصول على الموافقة على عقار Abecma كخط علاجي سابق للورم النقوي المتعدد المكشوف من الدرجة الثلاثية.
Abecma هو علاج مستضد نضوج الخلايا البائية (BCMA) الموجه لمستقبل المستضد الخيميري (CAR) بالخلايا التائية. لقد كانت مبيعات Abecma مصدر قلق، حيث تم تقليص حجم 2seventybio في ضوء انخفاض المبيعات المتوقعة. ومن المتوقع أن يولد الدواء أقل من نطاق 470 مليون دولار – 570 مليون دولار الذي كان متوقعًا سابقًا، وفقًا لبيان صحفي صدر في 12 سبتمبر.
كانت هناك منافسة متزايدة في سوق المايلوما المتعددة المنتكسة أو المقاومة للعلاج مسبقًا. في فبراير 2022، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج جانسن BCMA الموجه بخلايا CAR T، Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) كعلاج الخط الخامس للورم النقوي المتعدد. من المتوقع أن يحقق سوق المايلوما المتعددة مبيعات بقيمة 21.6 مليار دولار عبر أسواق الأدوية الثمانية الرئيسية (الولايات المتحدة، وفرنسا، وألمانيا، وإيطاليا، وإسبانيا، والمملكة المتحدة، واليابان، والصين)، وفقًا لتحليل GlobalData.
يتم دعم sBLA الخاص بـ Abecma من خلال البيانات المستقاة من تجربة المرحلة الثالثة KarMMa-3 (NCT03651128). حققت الدراسة نقطة النهاية الأولية من خلال إظهار التحسن في البقاء على قيد الحياة بدون تقدم المرض (PFS) وانخفاض خطر تطور المرض، مقارنة بالأنظمة القياسية.
وفقًا للنتائج المنشورة، كان لدى المشاركين في مجموعة أبيكما متوسط معدل البقاء على قيد الحياة قدره 13.3 شهرًا في متوسط متابعة قدره 18.6 شهرًا، مقارنة بمتوسط بقاء البقاء على قيد الحياة قدره 4.4 شهرًا في مجموعة النظام القياسي. وشوهدت استجابة كاملة في 39% و5% من المشاركين في مجموعة العلاج أبيكما والقياسية، على التوالي.
شوهدت أحداث سلبية من الدرجة 3 أو 4 في 93% و75% من المشاركين في مجموعة العلاج أبيكما والقياسية، على التوالي. في مجموعة أبيكما، لاحظ 88% من المشاركين متلازمة إطلاق السيتوكين، مع ظهور أحداث من الدرجة 3 أو أعلى في 5% من المرضى. سيتم تقديم البيانات النهائية لـ PFS والبيانات الإجمالية المؤقتة للبقاء على قيد الحياة من دراسة KarMMa-3 في الاجتماع والمعرض السنوي للجمعية الأمريكية لأمراض الدم (ASH) لعام 2023 في 11 ديسمبر.
