قالت شركة تطوير الأدوية دينالي ثيرابيوتيكس يوم الجمعة إن شركتها وشريكتها سانوفي جديدة لعقار تجريبي لمرض تنكس عصبي قاتل فشل في إبطاء تراجع الوظيفة الحركية في دراسة منتصف المرحلة.
وانخفضت أسهم دينالي بنسبة 8٪ تقريبًا في التعاملات الصباحية.
يمثل هذا أحدث انتكاسة في قائمة طويلة من العوائق في طريق تطوير علاجات فعالة ضد مرض التصلب الجانبي الضموري (ALS)، وهي حالة تؤثر على ما بين 16000 إلى 32000 شخص في الولايات المتحدة، وأصابت عالم الفيزياء البريطاني الراحل ستيفن هوكينج بالشلل التام تقريبًا.
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة تقليدية على ثلاثة أدوية – Radicava من شركة Mitsubishi Tanabe اليابانية، والدواء الجنيس Riluzole وAmylyx Pharmaceuticals Relyvrio – لعلاج مرض التصلب الجانبي الضموري حتى الآن.
وحصلت شركة بيوجين Qalsody على موافقة الوكالة السريعة في أبريل من العام الماضي.
وقال دينالي إن عقارهم لم يحقق الهدف الرئيسي المتمثل في التغيير في مقياس التصنيف الوظيفي لـ ALS، والذي يقيس الانحرافات عن الأداء الحركي “الطبيعي” الناجم عن مرض التصلب الجانبي الضموري.
يعمل عقار التصلب الجانبي الضموري الخاص بهم عن طريق تثبيط النشاط المتزايد للبروتين الذي يُعتقد أنه يساهم في التنكس العصبي.
التصلب الجانبي الضموري هو مرض عصبي نادر يمكن أن يؤدي إلى تحطيم الخلايا العصبية في الدماغ والحبل الشوكي المسؤولة عن حركات العضلات، مما يؤدي إلى الشلل التدريجي والموت.
ومع ذلك، ستواصل سانوفي إجراء تجربة منتصف المرحلة لتقييم الدواء لدى المشاركين المصابين بالتصلب المتعدد، وهو مرض يصيب الجهاز العصبي المركزي.
وكانت سانوفي ودينالي قد دخلتا في شراكة في عام 2018، حيث وافقت سانوفي على إجراء تجارب لاختبار العلاجات التي طورتها دينالي للأمراض العصبية والالتهابات.
