وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) يوم الخميس على أول دواء للأشخاص الذين يعانون من نوع حاد من مرض الكبد الدهني غير الكحولي.
تبين أن Rezdiffra من شركة Madrigal Pharmaceuticals يحسن تندب الكبد في تجربة سريرية شملت مئات الأشخاص المصابين بالتهاب الكبد الدهني غير الكحولي (NASH)، وهو أسوأ أشكال الحالة الناجمة عن تراكم الدهون في الكبد.
وقال نيكولاي نيكولوف من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية: “في السابق، لم يكن لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الكبد الدهني غير الكحولي والذين لديهم أيضًا تندب ملحوظ في الكبد دواء يمكنه معالجة تلف الكبد بشكل مباشر”.
“إن موافقة اليوم على Rezdiffra ستوفر لأول مرة خيار العلاج لهؤلاء المرضى، بالإضافة إلى النظام الغذائي وممارسة الرياضة.”
يؤثر التهاب الكبد الدهني غير الكحولي (NASH) على حوالي 6-8 ملايين شخص في الولايات المتحدة، وغالبًا ما يرتبط بمشاكل صحية أخرى مثل ارتفاع ضغط الدم والسكري من النوع 2 والسمنة وارتفاع مستويات الدهون في الدم.
وتشمل أعراضه الضعف والتعب الشديد واصفرار الجلد أو العينين والأوعية الدموية العنكبوتية وغيرها. إن التهاب الكبد الدهني غير الكحولي الذي يتطور إلى تليف الكبد – وهو أحدث شكل من أشكال التندب – سيؤدي إلى فشل الكبد بمرور الوقت، مما يستلزم إجراء عملية زرع.
Rezdiffra، المعروف أيضًا باسم جزيئه resmetirom، هو دواء يؤخذ عن طريق الفم ويستهدف الأسباب الكامنة وراء التهاب الكبد الدهني غير الكحولي (NASH).
في تجربة أجريت على 966 شخصًا، أظهرت خزعات الكبد التي تم أخذها بعد 12 شهرًا أن نسبة أكبر من الأشخاص الذين تم علاجهم باستخدام Rezdiffra حققوا تحسنًا في حالتهم أو تحسنًا في تندب الكبد مقارنة بأولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي. ونشرت النتائج في فبراير في مجلة نيو إنجلاند الطبية.
وشملت الآثار الجانبية الشائعة الإسهال والغثيان.
وقال بيل سيبولد، الرئيس التنفيذي لشركة مادريجال: “إن الموافقة السريعة على عقار Rezdiffra هي تتويج لأكثر من 15 عامًا من الأبحاث التي أجراها مؤسسنا الدكتور بيكي توب وفريق بحث وتطوير صغير واجه أحد أكبر التحديات في تطوير الأدوية”.
كما أشادت لورين ستيل من مؤسسة الكبد الأمريكية بالعلاج “الرائد”.
وقال مادريجال إن الدواء سيكون متاحًا للمرضى الأمريكيين في أبريل.
