أغلي دواء في العالم ..«أوركارد» تحدد قيمه عقار «لينميلدي» بقيمة 4.25 مليون دولار بعد موافقة هيئة الدواء الأمريكية
حددت Orchard Therapeutics تكلفة الاستحواذ بالجملة للعلاج الجيني المعتمد حديثًا، Lenmeldy (atidarsagene autotemcel)، بمبلغ 4.25 مليون دولار للعلاج لمرة واحدة. وقال مسؤولو الشركة في بيان صحفي إن هذا السعر يعكس قيمته السريرية والاقتصادية والمجتمعية.
وكانت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قد أعلنت الموافقة على عقار لينميلدي يوم الاثنين. إنه أول علاج جيني معتمد لعلاج الأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون عند اليافعين (MLD)، وهو مرض وراثي نادر ومهدد للحياة يصيب الجهاز الأيضي في الجسم.
“نحن واثقون من النتائج السريرية المحتملة طويلة المدى لـ Lenmeldy وسنواصل العمل مع دافعي القطاعين العام والخاص لهيكلة نماذج السداد المبتكرة القائمة على النتائج وغيرها من نماذج السداد المبتكرة التي توازن بشكل مناسب بين احتياجات المرضى وعائلاتهم للحصول على الرعاية الصحية الكافية وقال فرانك توماس، الرئيس والمدير التنفيذي للعمليات في شركة Orchard Therapeutics، في بيان صحفي: “إن أنظمة القدرة على تحمل التكاليف، بالإضافة إلى دعم البحث المستقبلي وتطوير علاجات للأمراض النادرة للغاية مثل MLD”.
لدى Orchard Therapeutics برنامج لدعم المرضى ومقدمي الرعاية لهم الذين سيساعدون في كل من التأمين الخاص والعام للوصول إلى Lenmeldy. الرضع الذين يعانون من MLD مؤهلون للحصول على المساعدة الحكومية لذلك من المتوقع أن تكون برامج Medicaid الحكومية جزءًا من مزيج التأمين.
يتم تفعيل خمسة مراكز علاجية تتمتع بخبرة متخصصة في زراعة الأعضاء وعلاج الأمراض العصبية الأيضية لإدارة دواء لينميلدي.
وقال مسؤولو الشركة إنهم اعتمدوا على تحليل أجراه معهد المراجعة السريرية والاقتصادية (ICER). لكن السعر الفعلي أعلى من النطاق الذي حدده محللو ICER بأنه يفي بمعايير فعالية التكلفة. حدد تحليل ICER معيار سعر الفوائد الصحية (HBPB) لـ Lenmeldy بما يتراوح بين 2.29 مليون دولار و3.94 مليون دولار.
استخدم تقييم ICER سعرًا نائبًا قدره 2.8 مليون دولار، ولاحظ ICER أن العلاج الجيني يوفر أكبر فائدة صحية لمرض ما قبل ظهور الأعراض. وشددوا على ضرورة فحص حديثي الولادة لـ MLD.
أشارت شركة Orchard في بيانها الصحفي إلى أنها تجري حاليًا 10 دراسات فحص محتملة لحديثي الولادة لـ MLD مع فحص حوالي 275000 طفل حديث الولادة حتى الآن. توفر البيانات المستمدة من هذه الدراسات أدلة مهمة لدعم طلبات الفحص الشامل لـ MLD في الولايات المتحدة.
بالنسبة للرضع الذين تظهر عليهم علامات المرض المبكر، قال مسؤولو ICER إن هناك قلقًا من أن العلاج الجيني “قد يحمل خطر تسريع تقدم التدهور الجسدي والمعرفي قبل حدوث الاستقرار”. ولهذا السبب، قال مسؤولو ICER إنهم خلصوا إلى وجود فائدة صحية صافية صغيرة على الأقل.
يحدث مرض MLD بسبب طفرة في جين أريل سلفاتاز-A (ARSA)، مما يؤدي إلى تراكم الكبريتيدات في الدماغ ومناطق أخرى من الجسم. مع مرور الوقت، يتضرر الجهاز العصبي، مما يؤدي إلى مشاكل عصبية مثل الانحدار الحركي والسلوكي والمعرفي، والتشنج الشديد والنوبات. يفقد مرضى MLD تدريجياً القدرة على الحركة والتحدث والبلع والأكل والرؤية.
تم تقييم سلامة وفعالية Lenmeldy بناءً على بيانات من 37 طفلاً تلقوا Lenmeldy في تجربتين سريريتين مفتوحتين بذراع واحد وفي برنامج وصول موسع. تمت مقارنة الأطفال الذين تلقوا العلاج باستخدام Lenmeldy مع الأطفال غير المعالجين.
في الأطفال الذين يعانون من MLD، أدى العلاج باستخدام Lenmeldy إلى تقليل خطر الإصابة بضعف حركي شديد أو الوفاة مقارنة بالأطفال غير المعالجين. جميع الأطفال الذين يعانون من MLD الطفولي المتأخر قبل ظهور الأعراض والذين عولجوا بـ Lenmeldy كانوا على قيد الحياة عند عمر 6 سنوات، مقارنة بـ 58٪ فقط من الأطفال في مجموعة التاريخ الطبيعي. وفي عمر 5 سنوات، أصبح 71% من الأطفال المعالجين قادرين على المشي دون مساعدة. وكان خمسة وثمانون في المئة من الأطفال الذين عولجوا لديهم درجات طبيعية في اللغة والأداء ومعدل الذكاء، وهو ما لم يتم الإبلاغ عنه في الأطفال غير المعالجين.
الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ Lenmeldy هي الحمى وانخفاض عدد خلايا الدم البيضاء، وتقرحات الفم، والتهابات الجهاز التنفسي، والطفح الجلدي، والتهابات الخطوط الطبية، والالتهابات الفيروسية، والحمى، والتهابات الجهاز الهضمي وتضخم الكبد.
