تعاونت شركة Regeneron Pharmaceuticals مع شركة Mammoth Biosciences لتطوير علاجات لتحرير الجينات تعتمد على التكرارات القصيرة المتناوبة (CRISPR) في الجسم الحي.
تهدف هذه الشراكة إلى البحث والتطوير وتسويق العلاجات التي يمكن أن تستهدف أنسجة وأنواع خلايا متعددة.
وكجزء من الاتفاقية، من المقرر أن تحصل ماموث على 100 مليون دولار، والتي تتضمن 95 مليون دولار من الاستثمار في الأسهم عند التوقيع، إلى جانب دفعة مقدمة من ريجينيرون.
ويمكن للشركة أيضًا الحصول على ما يصل إلى 370 مليون دولار لكل هدف على شكل مدفوعات هامة، إلى جانب رسوم حقوق الملكية على صافي المبيعات المستقبلية لجميع منتجات التعاون.
بالإضافة إلى ذلك، تحتفظ Mammoth بخيار المشاركة في التمويل ومشاركة الأرباح في معظم برامج التعاون.
وتتمتع شركة Regeneron بدورها بإمكانية الوصول على نطاق واسع إلى تقنيات التحرير الخاصة بشركة Mammoth لمدة خمس سنوات ونصف، مع خيار التمديد لمدة عامين إضافيين.
سيتم دمج خبرة الشركة في تطوير النواقل الفيروسية المرتبطة بالغدد (AAVs) وهندسة الأجسام المضادة مع نوكليازات ماموث فائقة الصغر وأنظمة تحرير الجينات المرتبطة بها، لإنشاء أدوية معدلة للأمراض.
ويمكن توصيل هذه الأدوية إلى الأنسجة خارج الكبد، وهو قيد حالي في هذا المجال.
يتم تطوير المركبات الجوية غير المأهولة من Regeneron باستخدام الاستهداف القائم على الأجسام المضادة لتحسين توصيل حمولة الطب الجيني إلى أنسجة وأنواع خلايا معينة.
وقال كريستوس كيراتسوس، نائب الرئيس الأول لشركة Regeneron Genetic Medicines والرئيس المشارك: “بعد سنوات أمضيناها في تطوير أساليب التسليم للجيل التالي لدينا، نحن حريصون على دمجها مع أنظمة تحرير الجينات الخاصة بشركة Mammoth لمطابقة الحمولة ونظام التسليم ونوع المرض بشكل أفضل.”
وأضاف تريفور مارتن، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Mammoth Biosciences: “تعالج أنظمة CRISPR فائقة الصغر من Mammoth القيود الحجمية للتوصيل الفيروسي وتكمل تقنيات AAV المستهدفة من Regeneron. ونحن نتطلع إلى العمل مع Regeneron لتمكين تسليم AAV الشامل وفتح الإمكانات الحقيقية لتحرير الجينات في الجسم الحي.
في الشهر الماضي، حصلت شركة ريجينيرون على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموسعة على برالونت كعامل مساعد للنظام الغذائي وغيره من علاجات خفض الكوليسترول في البروتين الدهني منخفض الكثافة لتشمل الأطفال من سن الثامنة وما فوق الذين يعانون من فرط كوليسترول الدم العائلي المتغاير الزيجوت.
