هيئة الدواء الأمريكية ترفض الموافقة علي العلاج الجيني للاضطرابات المناعية من «روكيت فارما»

 قالت شركة Rocket Pharmaceuticals  يوم الجمعة إن هيئة تنظيم الصحة الأمريكية رفضت الموافقة على العلاج الجيني لعلاج اضطراب نادر وشديد لدى الأطفال يتسبب في خلل في جهاز المناعة، مما أدى إلى انخفاض أسهمها بأكثر من 12٪ في التعاملات المبكرة.

سعت إدارة الغذاء والدواء، من خلال ما يسمى برسالة الرد الكامل، إلى الحصول على معلومات إضافية محدودة تتعلق بعمليات معينة للعلاج الجيني، المسمى كريسلادي، لإكمال مراجعتها.

وكانت الشركة تسعى للحصول على موافقتها الأولى من الوكالة لاستخدام العلاج لعلاج المرضى الذين يعانون من نقص التصاق الكريات البيض الشديد I (LAD-I)، وهو اضطراب تشير تقديرات Rocket إلى أنه يؤثر على ما يقرب من 800 إلى 1000 فرد في الولايات المتحدة وأوروبا.

في هؤلاء المرضى، لا تستطيع خلايا الدم البيضاء الالتصاق بشكل صحيح بجدران الأوعية الدموية في موقع الإصابة بسبب طفرة في جين ITGB2 المشفر للبروتين. وهذا يمكن أن يؤدي إلى نقص حاد في جهاز المناعة والالتهابات المتكررة.

وقالت الشركة التي يقع مقرها في نيوجيرسي إنها التقت مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمناقشة المعلومات المطلوبة للحصول على موافقة سريعة.

استند طلب الموافقة على التسويق الخاص بالشركة إلى بيانات من تجربة مبكرة إلى متوسطة المرحلة حيث نجا جميع المرضى التسعة لمدة 12 شهرًا على الأقل بعد التسريب.

وفي فبراير/شباط، قامت إدارة الغذاء والدواء بتمديد جدولها الزمني لاتخاذ قرار بشأن الموافقة على مراجعة بيانات مماثلة تتعلق بعمليات معينة للعلاج الجيني.

قال المحللون في TD Cowen بعد ذلك إن التأخير يبدو أنه مشكلة متعلقة بعرض النطاق الترددي لإدارة الغذاء والدواء وليس مشكلة في نهاية الشركة.

قال تايلر فان بورين، المحلل في شركة TD Cowen، إن Kresladi هي فرصة صغيرة لشركة Rocket، لكن النجاح هنا سيؤكد صحة منصة الشركة الفيروسية البطيئة التي يتم استخدامها لعلاجات أخرى في خط أنابيبها مع أعداد أكبر من المرضى.

العلاج العلاجي الوحيد حاليًا لهذه الحالة هو نوع من زرع نخاع العظم، والذي غالبًا ما لا يكون متاحًا بسهولة وينطوي على مخاطر كبيرة.