وافقت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA) على ترخيص منتج دواء ليكانيماب (Leqembi) لعلاج المرضى البالغين في المراحل المبكرة من مرض الزهايمر.
أظهر الدواء بعض الأدلة على فعاليته في إبطاء تطور المرض لمدة تتراوح بين 4 إلى 6 أشهر، ويُعرف بأنه أول دواء مرخص في المملكة المتحدة لتغيير مسار مرض الزهايمر لدى المرضى الذين لا يتناولون مخففات الدم أو لديهم تشخيص اعتلال الأوعية الدموية الدماغية اميلويد (CAA).
يتم إعطاء Lecanemab عن طريق الوريد في أحد مرافق الرعاية الصحية كل أسبوعين، ويستمر كل تسريب لمدة ساعة تقريبًا، تحت إشراف أخصائي الرعاية الصحية. إذا تم تحمله جيدًا، يستمر العلاج حتى يتقدم المريض من مرض الزهايمر الخفيف إلى المرض المعتدل.
في التجربة السريرية الرئيسية التي أجريت على 1795 شخصًا مصابًا بمرض الزهايمر المبكر، تبين أن الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا للدواء هي التفاعلات المرتبطة بالتسريب (والتي يمكن أن تسبب الحمى وأعراض تشبه أعراض الأنفلونزا)، والصداع وتشوهات التصوير المرتبطة بالأميلويد (ARIAs). ، والتي يُنظر إليها في الغالب على أنها تورم مؤقت في منطقة واحدة أو أكثر من مناطق الدماغ (ARIA-E) أو بقع صغيرة من النزيف داخل أو على سطح الدماغ (ARIA-H).
ومع ذلك، فإن المعهد الوطني للتميز في الصحة والرعاية (NICE)، الذي يقدم توصيات قائمة على الأدلة لقطاع الرعاية الصحية والاجتماعية، قد ذكر في مسودة التوجيهات الخاصة به أن “فوائد عقار الزهايمر الجديد ليكانيماب أصغر من أن تبرر التكلفة”. إلى هيئة الخدمات الصحية الوطنية.”
وقالت الدكتورة سامانثا روبرتس، الرئيس التنفيذي لـ NICE:
“هذا مجال طبي جديد وناشئ وسيتطور بلا شك بسرعة. ومع ذلك، فإن الحقيقة هي أن الفوائد التي يوفرها هذا العلاج الأول صغيرة جدًا بحيث لا تبرر التكلفة الكبيرة التي تتحملها هيئة الخدمات الصحية الوطنية. إنه علاج مكثف يتم تقديمه للمرضى الذين يحتاجون إلى زيارة المستشفى كل أسبوعين مع وجود موظفين ماهرين مطلوبين لمراقبتهم بحثًا عن علامات الآثار الجانبية الخطيرة، بالإضافة إلى تكلفة شراء الدواء. لقد قامت لجنتنا المستقلة بتقييم الأدلة المتاحة بدقة، بما في ذلك الفوائد التي تعود على مقدمي الرعاية، ولكن يجب على NICE أن توصي فقط بالعلاجات التي تقدم قيمة جيدة لدافعي الضرائب.
وتأتي مسودة التوصية من NICE بعد تحليل أدلة التجارب السريرية ومراجعة فوائد إبطاء تطور المرض، مع تكلفة العلاج. ومن المقرر أن تجتمع لجنة مستقلة ثانية في وقت لاحق من العام قبل إصدار توصياتها النهائية.
قالت مديرة البحث والتطوير في أكسفورد هيلث والأستاذة بجامعة أكسفورد فانيسا ريمونت:
“هذا هو الدواء الأول الذي تمت الموافقة عليه في المملكة المتحدة والذي لديه القدرة على تغيير مسار المرض ويكون له تأثير حقيقي على تطور أي ضعف في الذاكرة. ومع ذلك، فمن الواضح أن هيئة الخدمات الصحية الوطنية لا تزال غير مستعدة لطرح علاجات مثل هذه. المزيد من العلاجات الرائدة قادمة وهذه فرصة عظيمة لنا لتقديم رعاية محسنة لجميع المرضى المصابين بمرض الزهايمر.
“إن العلاجات الجديدة تجلب الأمل ولكنها لن تعني شيئًا إذا لم نصلح تشخيص الخرف بشكل عاجل، ولهذا السبب مشاريع بحثية مثل تحدي العلامات الحيوية للدم وبرنامج READOUT الخاص بنا – والذي يهدف إلى تقديم اختبار دم للخرف إلى هيئة الخدمات الصحية الوطنية في غضون 5 سنوات – مهمة جدًا. يعد تشخيص الخرف مهمًا لأنه يفتح إمكانية الوصول إلى الرعاية والدعم الشخصي، مما يسمح للأشخاص وأسرهم بالتخطيط للمستقبل.
قال منصة الخرف في المملكة المتحدة والباحث السريري الأول في قسم الطب النفسي بجامعة أكسفورد الدكتور إيفان كويتشيف:
“تعد موافقة MHRA على عقار lecanamab علامة فارقة في علاج مرض الزهايمر في المملكة المتحدة لأنه أول علاج من نوعه يثبت أنه يؤثر على أمراض مرض الزهايمر الأساسية. وفي المقابل، فإن العلاجات المعتمدة حاليًا تؤثر فقط على الأعراض دون تغيير المرض الأساسي.
ويخلص قرار MHRA إلى أن الفوائد المعرفية (الذاكرة والتفكير) والقدرات الوظيفية تفوق خطر نزيف الدماغ. وهذا هو الحال بالنسبة للأشخاص الذين لديهم نسخة واحدة أو لا يوجد لديهم أي نسخة من الجين APOE4 الذي يسبب مرض الزهايمر؛ في أولئك الذين لديهم نسختين من هذا الجين، يكون خطر نزيف الدماغ أعلى مما دفع MHRA إلى عدم الموافقة عليه في تلك المجموعة.
في المقابل، تبحث NICE فيما إذا كانت الأدوية المعتمدة من MHRA ذات قيمة جيدة مقابل المال في هيئة الخدمات الصحية الوطنية. وللقيام بذلك، فإنه يدرس ما يسمى بسنوات الحياة المعدلة الجودة (QALYs) والتي تنظر في مدى فائدة التدخل الجديد مثل الليكاناماب للمريض من حيث جودة الحياة المكتسبة مقارنة بسنوات حياته المتوقعة. ويتم ذلك حتى تتمكن هيئة الخدمات الصحية الوطنية من الحصول على معيار مشترك للتدخلات الجديدة عبر مجالات المرض ومجموعات المرضى – وهذا أمر بالغ الأهمية في هيئة الخدمات الصحية الوطنية المحدودة الموارد. وجدت NICE أن دواء lecanamab لا يمثل قيمة جيدة بما فيه الكفاية مقابل المال في وضعه الحالي.
ما يلي هو فترة من التشاور الإضافي مع أصحاب المصلحة والشركة؛ قد تكون النتيجة المحتملة هي تقديم هيكل تكلفة منقح وأكثر قبولًا إلى NICE. إذا لم توصي NICE في نهاية المطاف بـ lecanamab أو علاجات مماثلة، فإن الوصول إلى هذه العلاجات الجديدة لن يكون متاحًا إلا من خلال القطاع الخاص في المملكة المتحدة مما قد يثير مسألة المساواة في الوصول.
