هيئة الدواء الأمريكية ترفض الموافقة الكاملة على عقار «أوكاليفا» من «إنترسيبت» لعلاج أمراض الكبد

رفضت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الثلاثاء الموافقة الكاملة على دواء أمراض الكبد الذي تنتجه شركة Intercept Pharmaceuticals، مما أثار تساؤلات حول مستقبله في السوق.

وقالت الشركة إن الدواء، Ocaliva، سيظل متاحًا في الولايات المتحدة بموجب حالة الموافقة المتسارعة.

وبموجب المسار المتسارع، تفرض إدارة الغذاء والدواء إجراء تجارب إضافية للتحقق من فوائد الدواء. إذا لم تظهر بيانات التجارب فعالية الدواء، فيمكن للجهة التنظيمية أن تطلب من الشركة سحب الدواء من السوق.

حصل أوكاليفا على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في عام 2016 لعلاج المرضى الذين يعانون من التهاب الأقنية الصفراوية الأولي، وهو مرض نادر يسبب التهاب القنوات الصفراوية الصغيرة في الكبد ويمكن أن يؤدي إلى تدميرها في النهاية.

تم إيقاف التوظيف في التجربة التأكيدية للدواء مبكرًا بسبب الصعوبات في تسجيل مرضى الأمراض النادرة. يتم تسجيل أقل من 200000 حالة من حالات التهاب الأقنية الصفراوية الأولي في الولايات المتحدة كل عام، وفقًا لمؤسسة الكبد الأمريكية.

وقال موقع Intercept إن هيئة تنظيم الصحة ستواصل مراجعة بيانات السلامة الخاصة بالدواء.

ويتماشى قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مع التوصية التي قدمتها لجنة من الخبراء المستقلين في سبتمبر، والتي قالت إن البيانات المتاحة لا تثبت بوضوح فعالية الدواء أو تزيل الشكوك حول سلامته.

وقالت جوليا واتاتشيريل، الأستاذة المساعدة في كلية فاجيلوس للأطباء والجراحين بجامعة كولومبيا، قبل اتخاذ القرار: “أعتقد أن مستقبل الدواء يعتمد الآن إلى حد كبير على مقدم الطلب والمرضى المحتملين الذين سيسجلون في تجارب جديدة”.

وأضاف واتاتشيريل أنه من غير الواضح ما إذا كانت هناك رغبة في استثمار المزيد من الموارد في جمع المزيد من البيانات عن الدواء.

كان أوكاليفا وحمض أورسوديوكسيكوليك من بين العلاجات القليلة الأولى للمرض التي تمت الموافقة عليها في الولايات المتحدة. ومنذ ذلك الحين، أصبحت العديد من العلاجات الأخرى، بما في ذلك دواء جلعاد (GILD.O)، ليفديلزي، متاحة للمرضى.

 وفي يونيو/حزيران، ألغت هيئة تنظيم الأدوية الأوروبية الترخيص المشروط لـOcaliva، وقالت إن الفوائد لم يتم تأكيدها.