أبرمت شركة إيلي ليلي صفقة علاج جيني بقيمة 1.3 مليار دولار مع شركة Rznomics. تمنح هذه الصفقة شركة ليلي حق الوصول إلى منصة تحرير الحمض النووي الريبوزي (RNA) التابعة للشركة لتطوير علاجات لفقدان السمع العصبي الحسي.
تُعزز شركة إيلي ليلي مكانتها في مجال الطب الوراثي لفقدان السمع من خلال تعاون جديد مع شركة التكنولوجيا الحيوية الكورية الجنوبية Rznomics.
تُركز هذه الاتفاقية على تطوير علاجات جينية قائمة على الحمض النووي الريبوزي (RNA) لعلاج فقدان السمع الحسي العصبي، وتحمل قيمة مُحتملة تتجاوز 1.3 مليار دولار أمريكي كدفعات مُرحلية. وقد كشفت Rznomics عن الصفقة في 15 مايو، على الرغم من عدم الكشف عن التفاصيل المالية للدفعة المُقدمة.
بموجب شروط الشراكة، ستُستخدم Rznomics منصة الحمض النووي الريبوزي (RNA) الريبوزي المُدمجة (trans-splicing ribozyme RNA) الخاصة بها لتطوير علاجات مُحررة للحمض النووي الريبوزي (RNA). وستقود الشركة الأبحاث في مراحلها المبكرة، بينما ستتولى إيلي ليلي مسؤولية التطوير قبل السريري، والتطوير السريري، وجهود التسويق.
يختلف هذا النهج عن أساليب تحرير الحمض النووي مثل كريسبر (CRISPR)، وهي تكرارات قصيرة متناظرة منتظمة التباعد، تُحدث تغييرات دائمة في الجينوم. يُعد تحرير الحمض النووي الريبي (RNA) عملية عكسية تسمح بإجراء تصحيحات مُستهدفة دون تغيير الشفرة الجينية الأساسية.
يُكمل هذا التعاون خط إنتاج ليلي الحالي في علاجات فقدان السمع الجيني، والذي يشمل AK-OTOF، وهو علاج جيني قائم على ناقل فيروسي غدي مزدوج (AAV)، وهو حاليًا في المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية (NCT05821959).
طورت شركة أكووس، التابعة لشركة ليلي، AK-OTOF، وهو يستهدف فقدان السمع الناتج عن طفرات في جين أوتوفيرلين (OTOF).
في يناير 2024، أظهرت البيانات الأولية من التجربة أن جرعة واحدة من AK-OTOF استعادت السمع لدى مشارك يبلغ من العمر 11 عامًا في غضون 30 يومًا. وقد لاحظ المريض تحسنًا في السمع عبر ترددات متعددة، دون الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة.
يُعطى AK-OTOF عن طريق حقنة أحادية الجانب داخل القوقعة، وهو مصمم لتوصيل جينات OTOF الوظيفية إلى الخلايا الشعرية الداخلية للقوقعة. يُعد هذا العلاج جزءًا من جهود ليلي الأوسع في مجال العلاج الجيني. في أبريل 2025، أبرمت ليلي صفقة بقيمة 1.4 مليار دولار أمريكي مع شركة Sangamo Therapeutics لتطوير علاج جيني لمرض يصيب الجهاز العصبي المركزي.
يأتي التعاون مع Rznomics في ظل تركيز متزايد من الصناعة على العلاجات الجينية لفقدان السمع. كما تتبع Regeneron نهجًا مشابهًا مع DB-OTO، وهو علاج جيني مزدوج مرشح لـ AAV يخضع حاليًا لتجربة سريرية من المرحلتين الأولى والثانية (NCT05788536). ووفقًا للبيانات التي تمت مشاركتها في فبراير، أظهر 10 من أصل 11 مريضًا من الأطفال الذين عولجوا بـ DB-OTO تحسنًا ملحوظًا في السمع، ووصل بعضهم إلى مستويات سمع قريبة من المعدل الطبيعي.
جمعت شركة Rznomics 20.3 مليار وون كوري (16.5 مليون دولار أمريكي) في تمويل ما قبل الطرح العام الأولي في يناير، ليصل إجمالي رأس مالها المجمع إلى حوالي 58 مليون دولار أمريكي. وفي إعلانها الصادر في 15 مايو، صرّحت الشركة بأن الشراكة مع ليلي جزء من استراتيجيتها “لتوسيع حضورها في مجال التكنولوجيا الحيوية العالمي”.
وأضاف سيونغ ووك لي، الرئيس التنفيذي لشركة Rznomics: “تُثبت هذه الشراكة صحة منصتنا للريبوزيمات المتشابكة، وتفتح الباب أمام علاج أمراض كانت مستعصية سابقًا باستخدام علاجات الحمض النووي الريبي الدقيقة”.
