هيئة الدواء الأمريكية ترفض الموافقة على دواء «بي تي سي ثيرابيوتكس» الفموي لعلاج اضطراب وراثي نادر

 رفضت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة على دواء فموي لشركة بي تي سي ثيرابيوتكس ، لعلاج اضطراب وراثي نادر ذي خيارات علاجية محدودة، وفقًا لما أعلنته الشركة يوم الثلاثاء.

وفي ما يسمى برسالة الرد الكامل، ذكرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن البيانات لم تقدم أدلة دامغة على فعالية دواء فاتيكينون في علاج ترنح فريدرايخ، وأن هناك حاجة إلى دراسة منفصلة قبل إعادة تقديم الطلب.

قال ثلاثة محللين على الأقل إن رفض الهيئة التنظيمية لم يكن مفاجئًا، وأن التوقعات كانت منخفضة قبيل اتخاذ القرار.

عكست أسهم شركة PTC خسائرها قبل بدء التداول، لترتفع بأكثر من 8% في تعاملات الصباح.

وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الشهر الماضي على دواء Sephience – وهو علاج فموي من PTC لعلاج اضطراب أيضي نادر يُسمى بيلة الفينيل كيتون – مما قد يُعوّض انخفاض الإيرادات الناجم عن التدقيق التنظيمي والمنافسة من شركات منافسة أرخص ثمنًا على علاجيها الأكثر مبيعًا لاضطرابات العضلات، Translarna وEmflaza.

وقال محللو جي بي مورغان في مذكرة للعملاء: “نرى أن مؤشر CRL اليوم بمثابة عملية تصفية، حيث يُمكن للمستثمرين الآن تحويل تركيزهم إلى إطلاق Sephience”.

صرحت الشركة بأنها تخطط للقاء مسؤولي إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لمناقشة الخطوات التالية المحتملة.

صرح الرئيس التنفيذي ماثيو كلاين قائلاً: “نشعر بخيبة أمل كبيرة من قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بعدم الموافقة على فاتيكينون”، مضيفًا أن البيانات حتى الآن أثبتت أن الدواء قد يكون آمنًا وفعالًا للأطفال والبالغين المصابين بهذا الاضطراب.

ترنح فريدريك هو اضطراب وراثي نادر يُسبب تلفًا تدريجيًا في الجهاز العصبي، وغالبًا ما يؤدي إلى صعوبة في المشي ومشاكل في النطق ومضاعفات قلبية.

يميل هذا المرض إلى التطور لدى الأطفال والمراهقين ويتفاقم تدريجيًا مع مرور الوقت.

لم يحقق فاتيكينون هدفه الرئيسي، وهو الحد بشكل كبير من تطور المرض في تجربة رئيسية في مرحلة متأخرة كانت جزءًا من طلب التسويق الخاص بالشركة.

حاليًا، لا يزال دواء Skyclarys من شركة Biogen (BIIB.O) هو العلاج الوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لترنح فريدريك.