هيئة الدواء الأمريكية توافق على العلاج الجيني إيتفيسما من «نوفارتس» لعلاج اضطراب عضلي نادر

 أعلنت شركة نوفارتس للأدوية عن موافقتها على العلاج الجيني الجديد الذي طورته الشركة لعلاج مرضى اضطراب عضلي نادر.

تمت الموافقة على العلاج، المسمى Itvisma، لعلاج مرضى ضمور العضلات الشوكي الذين تبلغ أعمارهم عامين أو أكثر والذين لديهم طفرة مؤكدة في جين العصبون الحركي 1 للبقاء على قيد الحياة.

يحتوي دواء إيتفيسما على نفس المادة الفعالة الموجودة في علاج زولجينسما، وهو العلاج الأقدم لشركة الأدوية السويسرية، والمعتمد في الولايات المتحدة لعلاج مرضى ضمور العضلات الشوكي الذين تقل أعمارهم عن عامين.

تبلغ تكلفة الاستحواذ على العلاج الجديد 2.59 مليون دولار أمريكي، مقارنةً بـ 2.5 مليون دولار أمريكي لزولجينسما.

وأعلنت نوفارتس أن إيتفيسما هو العلاج الأول والوحيد لاستبدال الجينات المتاح لعامة الناس.

وقالت تريسي داوسون، رئيسة قسم العلاج في قسم علوم الأعصاب في نوفارتس بالولايات المتحدة، لرويترز قبل الموافقة: “هذا يمنح المرضى خيارات أوسع، وهو أمر جيد لأي مريض”.

في تجربة في مرحلة متقدمة، أدى العلاج بإيتفيسما إلى تحسن ذي دلالة إحصائية قدره 2.39 نقطة على مقياس يقيم القدرة الحركية وتطور المرض.

ضمور العضلات الشوكي هو مرض عصبي عضلي وراثي نادر، ينتج عن طفرة أو فقدان جين SMN1، المسؤول عن إنتاج بروتين ضروري لوظائف العضلات، بما في ذلك التنفس والبلع والحركة الأساسية.

يُعد هذا المرض السبب الجيني الرئيسي لوفيات الرضع، ويعاني منه حوالي 9000 شخص في الولايات المتحدة.

على عكس دواء زولجينسما، الذي يُعطى عن طريق الوريد بناءً على وزن المريض، فإن دواء إيتفيسما تركيبة مركزة تُعطى مباشرة للجهاز العصبي المركزي عبر الحبل الشوكي. وذكرت الشركة أن العلاج الجديد لا يحتاج إلى تعديل بما يتناسب مع وزن المريض.

يستبدل كلا العلاجين جين SMN1، مما يوفر إمكانية تقليل الحاجة إلى العلاج المزمن المرتبط بالعلاجات الأخرى المتاحة لهذه الفئة من المرضى.