أعلنت شركة نوفارتيس أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على Fabhalta كأول علاج وحيد عن طريق الفم لعلاج البالغين الذين يعانون من بيلة الهيموجلوبين الليلية الانتيابية (PNH) 1.
Fabhalta هو مثبط للعامل B الذي يعمل بشكل قريب في المسار التكميلي البديل للجهاز المناعي، مما يوفر تحكمًا شاملاً في تدمير خلايا الدم الحمراء (RBC) داخل وخارج الأوعية الدموية (انحلال الدم داخل وخارج الأوعية الدموية [IVH وEVH]). في التجارب السريرية، أدى العلاج باستخدام Fabhalta إلى زيادة مستويات الهيموجلوبين (≥ 2 جم / ديسيلتر من خط الأساس في غياب عمليات نقل كرات الدم الحمراء) في غالبية المرضى وفي APPLY-PNH، لم يتلق جميع المرضى الذين عولجوا بـ Fabhalta تقريبًا عمليات نقل دم.
قال فينود بولاركات، دكتوراه في الطب، MRCP، أستاذ سريري، قسم أمراض الدم وزراعة الخلايا المكونة للدم، مدينة الأمل: “إن العلاج الفموي الفعال مع ملف تعريف السلامة المثبت يمكن أن يغير ممارسات الأطباء ويساعد في تخفيف الأعباء التي يعاني منها الأشخاص الذين يعانون من PNH”. . “في الدراسات السريرية، كان إيبتاكوبان متفوقًا على مضادات C5s في تحسين الهيموجلوبين في غياب نقل كرات الدم الحمراء ومعدل تجنب نقل الدم، كما أنه فعال أيضًا في الأفراد الساذجين المثبطين، من خلال توفير زيادات ذات معنى سريريًا في مستوى الهيموجلوبين دون الحاجة إلى عمليات نقل الدم. “.
تعتمد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على تجربة المرحلة الثالثة APPLY-PNH في المرضى الذين يعانون من فقر الدم المتبقي (الهيموجلوبين <10 جم / ديسيلتر) على الرغم من العلاج المسبق المضاد لـ C5 الذين تحولوا إلى Fabhalta، والذي أظهر التفوق في تحسين الهيموجلوبين في غياب عمليات نقل كرات الدم الحمراء و في معدل تجنب نقل الدم على المرضى الذين استمروا في العلاج المضاد لـ C5. تم دعم الموافقة أيضًا من خلال دراسة المرحلة الثالثة APPOINT-PNH في المرضى الذين يعانون من المثبطات الساذجة 1،3. أظهرت فترات العلاج الأساسية التي تبلغ 24 أسبوعًا في تجارب APPLY-PNH وAPPOINT-PNH على التوالي 1-3:
وقال فيكتور بولتو، رئيس شركة نوفارتيس في الولايات المتحدة: “إن موافقة الولايات المتحدة على فابهالتا هي لحظة استثنائية للأشخاص الذين يعيشون مع PNH وأحبائهم ومقدمي الرعاية الصحية الذين يعتنون بهم”. “هذا الدواء الجديد والفعال عن طريق الفم قد يعني أن المرضى يمكنهم إعادة ضبط توقعاتهم للتعايش مع PNH، وهو مرض دم مزمن ومغير للحياة. ومع استمرار نوفارتيس في التركيز على الحالات التي لا تلبي احتياجات المرضى، فإننا نستكشف إمكانات فابهالتا في الأمراض التكميلية الأخرى – مع هدف نهائي يتمثل في إحداث تغيير ملموس للمرضى.
ومن المتوقع أن يكون Fabhalta، الذي اكتشفته شركة نوفارتس وطورته، متاحًا في الولايات المتحدة في ديسمبر. يتم حاليًا إجراء عمليات تسجيل ومراجعات تنظيمية إضافية لـ Fabhalta في PNH حول العالم.
