أخبار عربية وعالمية

هيئة الدواء الأمريكية ترفض عقار «أونباترو» من «النيلام» لعلاج اعتلال عضلة القلب

اضطرت شركة النيلام للأدوية إلى التخلي عن خططها لمواصلة توسيع العلامة التجارية لـ Onpattro (باتيسيران) بعد أن أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) خطاب الرد الكامل (CRL).

تم إصدار CRL بخصوص التطبيق الدوائي الجديد (sNDA) لـ Onpattro لعلاج اعتلال عضلة القلب الناجم عن الداء النشواني النشواني بوساطة الترانسثيريتين (ATTR). أشارت الرسالة إلى عدم وجود أدلة كافية لإثبات الفعالية السريرية لأونباترو في علاج اعتلال عضلة القلب الناجم عن الداء النشواني ATTR من النوع البري أو الوراثي، وبالتالي، “لا يمكن الموافقة على الدواء في شكله الحالي”.

سارع النيلام إلى إضافة أن CRL لم يحدد أي مشاكل تتعلق بالتجربة السريرية أو جودة الدواء وتصنيعه.

يعد CRL تحولًا كاملاً عن التوصية الإيجابية التي تلقاها Onpattro من لجنة اللجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء (AdCom) في سبتمبر فيما يتعلق بتوسيع الملصق. صوتت اللجنة بتسعة مقابل ثلاثة لصالح الموافقة على العلاج لحالة اعتلال عضلة القلب.

Onpattro هو علاج لتداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi) تمت الموافقة عليه لأول مرة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج اعتلال الأعصاب النشواني الوراثي ATTR في عام 2018. يقلل Onpattro من كمية الترانسثيريتين المتحولة أو البرية (TTR)، وهو بروتين نقل موجود في الكبد. عن طريق إسكات TTR mRNA المتحول في الداء النشواني ATTR الوراثي.

الداء النشواني ATTR هو حالة نادرة ناجمة عن تراكم TTR، وتتميز بوجود كتل في أعضاء الجسم والأعصاب الطرفية. في حالة اعتلال الأعصاب، يحدث تراكم TTR في الأعصاب الطرفية، مما يسبب أعراض مثل الوخز أو التنميل أو الألم في اليدين والقدمين، بينما في حالة اعتلال عضلة القلب، تترسب كتل TTR هذه في الأنسجة القلبية المؤدية إلى اعتلال الأعصاب. لفشل القلب.

مقالات ذات صلة

اترك تعليقاً

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني. الحقول الإلزامية مشار إليها بـ *

زر الذهاب إلى الأعلى