قامت وزارة الصحة الكندية بترخيص عقار Hemgenix التابع لشركة CSL Behring، مما أدى إلى توسيع نطاق العلاج الجيني للهيموفيليا B بعد الموافقات في الولايات المتحدة وأوروبا والمملكة المتحدة.
تم منح موافقة إدارة الغذاء والدواء في نوفمبر 2022 بناءً على نتائج تجربة المرحلة الثالثة HOPE-B. ويأتي التسريب لمرة واحدة بسعر 3.5 مليون دولار للجرعة، مما يجعله أغلى دواء في العالم.
ومن المتوقع أن ينمو السوق العالمي لعلاجات الهيموفيليا A والهيموفيليا B إلى 14.7 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2030، ارتفاعًا من 9.4 مليار دولار أمريكي في عام 2020. ومن المتوقع أن تكون العلاجات الجينية مثل Hemgenix محركات مهمة لهذا النمو.
الهيموفيليا B هو اضطراب نزيف نادر مدى الحياة ناجم عن طفرة في الجين F9، مما يؤدي إلى عدم كفاية إنتاج العامل التاسع، وهو البروتين الضروري اللازم لتخثر الدم بشكل سليم. يعمل Hemgenix من خلال تمكين الجسم من إنتاج العامل التاسع بشكل مستمر، وذلك باستخدام تقنية الفيروسات المرتبطة بالغدة (AAV) لإدخال متغير جين بادوا للعامل التاسع (FIX-Padua) في خلايا الكبد لتعزيز إنتاج بروتينات العامل التاسع الأكثر نشاطًا بشكل ملحوظ. من المعتاد.
تتطلب العلاجات التقليدية للعلاج الوقائي للهيموفيليا B جداول زمنية صارمة للتسريب مدى الحياة وقد لا تمنع تمامًا نوبات النزيف التلقائي أو الألم المرتبط بها وتلف المفاصل والتورم.
قامت تجربة المرحلة الثالثة HOPE-B (NCT03569891)، التي أدت إلى الترخيص، بتقييم سلامة وفعالية AMT-061 في المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا B الشديدة إلى المتوسطة الشدة. وقد سجلت الدراسة 54 شخصًا، مما يجعلها أكبر تجربة علاج جيني للهيموفيليا. ب حتى الآن.
أظهرت البيانات الإيجابية من الدراسة أن 94% من المرضى توقفوا عن العلاج الوقائي وظلوا خاليين من العلاج الوقائي الروتيني المستمر بعد 24 شهرًا.
وقال بيل ميزانوت، رئيس البحث والتطوير في CSL: “نعتقد أن Hemgenix لديه القدرة على تغيير نموذج العلاج للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا B ومتخصصي الرعاية الصحية الذين يعالجونهم، لأنه يعالج سبب الحالة – التعبير الجيني الخاطئ للعامل التاسع”. “
