قامت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة (MHRA) بتمديد ترخيص أدوية التليف الكيسي من شركة Vertex Pharmaceuticals Kaftrio (ivacaftor وtezacaftor وelexacaftor) وKalydeco (ivacaftor) للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وخمسة أعوام.
وقد تم ترخيص هذه الأدوية بالفعل لعلاج المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين ست سنوات وما فوق مع طفرة F508del واحدة على الأقل في جين منظم توصيل غشاء التليف الكيسي (CFTR). ويمتد التطور الأخير هذا التفويض.
سيستخدم المرضى كافتريو وكاليديكو معًا كدواء طويل الأمد للسيطرة على أعراض التليف الكيسي.
تعد Ivacaftor وtezacaftor وelexacaftor المكونات الرئيسية لهذه الأدوية وتتفاعل مع بروتينات CFTR غير طبيعية معينة، مما يعزز حركة الكلوريد من وإلى الخلايا.
يتم تقديم علاجات مُعدِّل CFTR على شكل أكياس تحتوي على حبيبات يتم خلطها مع 5 مل من الطعام اللين.
ويستند التطور الأخير إلى بيانات من التجارب التي أجريت على المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا وما فوق، ونتائج تجربة سريرية من المرحلة الثالثة أجريت على 75 مريضًا تتراوح أعمارهم بين عامين وخمسة أعوام.
تم العثور على أن العلاج باستخدام Kaftrio plus Kalydeco آمن وجيد التحمل، مع ملف تعريف أمان يتماشى مع تلك المذكورة في المرضى الأكبر سناً.
أدى استخدام علاجات مُعدِّل CFTR لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين وخمس سنوات إلى انخفاض قدره 57.9 مليمول/لتر في تركيزات الكلوريد في العرق.
صرح جوليان بيتش، المدير التنفيذي المؤقت لجودة الرعاية الصحية والوصول إليها في MHRA: “لقد أعطينا الأولوية لتقييم Kaftrio وKalideco لهذه الفئة العمرية في ضوء الاحتياجات غير الملباة للأطفال المصابين بالتليف الكيسي.
“كما هو الحال مع جميع المنتجات، سنبقي سلامة كافتريو وكاليديكو في هذه الفئة العمرية قيد المراجعة الدقيقة.”
