وافقت المفوضية الأوروبية على توسيع تسمية Takhzyro (lanadelumab) من شركة Takeda في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق للوقاية الروتينية من الهجمات المتكررة للوذمة الوعائية الوراثية (HAE).
يشار إلى أن محاقن “تاخزيرو” المعبأة مسبقاً سعة 150 ملجم مخصصة للاستخدام في مرضى الوذمة الوعائية الوراثية الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق والذين يزنون أقل من 40 كجم لمنع نوبات الوذمة الوعائية، وفقًا للبيان الصحفي الصادر في 17 نوفمبر.
يعتمد توسيع الملصق على الموافقة السابقة لـ Takhzyro للوقاية الروتينية من هجمات HAE المتكررة لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق. وفي فبراير/شباط، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على الدواء في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 2 إلى 12 عامًا لنفس الاستطباب.
الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) هو اضطراب وراثي نادر ناجم عن انخفاض مستويات مثبطات إنزيم استريز C1، التي تنظم وظائف الجسم المختلفة، بما في ذلك تدفق سوائل الجسم. ويتميز بنوبات متكررة من تراكم السوائل خارج الأوعية الدموية (الوذمة الوعائية)، وبالتالي منع تدفق الدم الطبيعي والسوائل اللمفاوية والتسبب في تورم سريع للأنسجة في أجزاء مختلفة من الجسم.
وفقا للمنظمة الوطنية الأمريكية للاضطرابات النادرة (NORD)، يعاني واحد تقريبا من بين 50.000 إلى 150.000 فرد من الوذمة الوعائية الوراثية. Takhzyro هو العلاج الوقائي الوحيد المعتمد للوقاية من هجمات HAE لدى المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين عامين و 12 عامًا. يتم إعطاء الدواء كعلاج تحت الجلد كل 15 يومًا.
Takhzyro هو جسم مضاد وحيد النسيلة يرتبط بشكل انتقائي بالبلازما كاليكريين، الذي يشارك في المسارات التكميلية الكلاسيكية والبديلة، وبالتالي يقلل تركيزه في البلازما ويمنع نوبة الوذمة الوعائية. ومن المتوقع أن يحقق الدواء مبيعات عالمية بقيمة 1.85 مليار دولار في عام 2029.
استندت الموافقة الأوروبية إلى نتائج المرحلة الثالثة من التجربة السريرية المفتوحة (NCT04070326) والتي سجلت 21 مشاركًا تتراوح أعمارهم بين عامين و12 عامًا مصابين بالوذمة الوعائية الوراثية. نجح “تخزيرو” في خفض معدل هجمات الوذمة الوعائية الوراثية بنسبة 94.8% مقارنة بخط الأساس، مع انخفاض من 1.84 هجومًا شهريًا إلى 0.08 هجومًا أثناء العلاج، وفقًا لبيان صحفي بتاريخ 30 يونيو 2022.
خلال 52 أسبوعًا، كان 76.2% من المشاركين خاليين من الهجمات بمتوسط 99.5% من الأيام الخالية من الهجمات. لم يتم الإبلاغ عن أي وفيات أو أحداث سلبية خطيرة ناجمة عن العلاج (TEAEs) أثناء التجربة السريرية.
الأدوية الأخرى قيد التطوير حاليًا كعلاج وقائي لـ HAE تشمل Astria Therapeutics’ STAR-0215. إن مثبط الكاليكرين البلازمي أحادي النسيلة موجود في تجربة المرحلة Ib/II (NCT05695248). حصل الدواء على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
