منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف الدواء اليتيم لـ ARCT-032 من شركة Arcturus Therapeutics لعلاج التليف الكيسي (CF).
يستفيد المنتج المرشح من منصة LUNAR الخاصة بالشركة والمتوسطة بالدهون لتوصيل منظم توصيل التليف الكيسي عبر الغشاء (CFTR) ورسول RNA (mRNA) إلى الرئتين.
يمكن أن يساعد التعبير عن نسخة وظيفية من CFTR mRNA في الرئتين في استعادة نشاط CFTR لدى مرضى التليف الكيسي، مما يقلل من تطور المرض.
“نحن نعمل بجد لتسريع ARCT-032 كخيار علاجي جديد محتمل للأشخاص الذين يعانون من التليف الكيسي.”
تم منح حالة اليتيم من قبل مكتب تطوير المنتجات اليتيمة التابع لإدارة الغذاء والدواء للأدوية في مرحلة التطوير وللوقاية من الأمراض النادرة التي تؤثر على أقل من 200000 فرد في الولايات المتحدة.
وهو يحفز تطوير الأدوية مع حصرية السوق لمدة سبع سنوات بعد الموافقة، وأهلية الائتمان الضريبي للتجارب السريرية والتوجيه التنظيمي.
وفي سبتمبر 2023، مددت الشركة اتفاقية مع مؤسسة التليف الكيسي لتعزيز تطوير ARCT-032.
