هيئة الدواء الأمريكية توافق علي عقار «كرينيسيتي» أول دواء لعلاج تضخم الغدة الكظرية
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء crinecerfont، وهو أول دواء يتم تناوله عن طريق الفم لعلاج تضخم الغدة الكظرية الخلقي الكلاسيكي (CAH)، وهي حالة وراثية نادرة تظهر منذ الولادة. إنه مخصص للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 4 سنوات فما فوق ويجب استخدامه مع أدوية الستيرويد.
CAH الكلاسيكي هو حالة تؤثر على الغدد الكظرية، الموجودة فوق كل كلية. تحدث حوالي 95% من حالات فرط تنسج الكظر الخلقي بسبب تغيرات في جين CYP21A2، مما يؤدي إلى نقص إنزيم 21-هيدروكسيلاز. وهذا يمنع الغدد الكظرية من إنتاج ما يكفي من الكورتيزول والألدوستيرون، وهي الهرمونات التي تساعد على إدارة التوتر وتنظيم ضغط الدم. وبدلاً من ذلك، تنتج الغدد كميات زائدة من الهرمونات الذكرية (الأندروجينات)، مما قد يؤدي إلى نمو غير طبيعي للعظام لدى الأطفال، وزيادة شعر الوجه ومشاكل الدورة الشهرية لدى النساء، وأورام الخصية لدى الرجال، ومشاكل الخصوبة لدى كلا الجنسين. إذا لم يتم علاجه، يمكن أن يؤدي فرط تنسج الكظر الخلقي إلى فقدان الملح، والجفاف، وحتى الموت.
يتضمن العلاج القياسي لتضخم الغدة الكظرية الخلقي جرعة عالية من الجلوكورتيكويدات للحفاظ على مستويات الكورتيزول وتقليل المستويات الزائدة من الأندروجينات الكظرية. لكن الجرعات العالية من الجلايكورتيكويد غالبا ما ترتبط بآثار جانبية خطيرة مثل زيادة الوزن والسكري وأمراض القلب ومشاكل العظام، إلى جانب مشاكل المزاج والذاكرة. وهذا يسلط الضوء على الحاجة إلى علاجات أحدث يمكنها إدارة أعراض فرط تنسج الكظر الخلقي مع تقليل الآثار الجانبية والمضاعفات الناجمة عن الجرعات العالية من الجلايكورتيكويدات.
Crinecerfont، الذي يتم تسويقه تحت الاسم التجاري Crenessity، يعمل عن طريق منع بروتينات معينة (مستقبلات CRF1) في الغدة النخامية في الدماغ، مما يساعد على التحكم في نشاط الغدد الكظرية. وهذا يقلل من الإفراط في إنتاج الأندروجينات الكظرية، مما يسمح للمرضى بتناول جرعات أقل من الجلايكورتيكويدات للحفاظ على مستويات الكورتيزول الصحية.
Crenessity هو أول علاج جديد لتضخم الغدة الكظرية الخلقي الكلاسيكي منذ 70 عامًا، ويقدم نهجًا رائدًا للعلاج، وفقًا لشركة Neurocrine Biosciences، الشركة المصنعة للدواء.
اعتمدت الموافقة على تجربتين سريريتين شملتا 182 شخصًا بالغًا و103 أطفال يعانون من فرط تنسج الكظر الخلقي الكلاسيكي. في الدراسة الأولى، تناول 122 شخصًا بالغًا Crenessity، بينما تناول 60 شخصًا دواءً وهميًا مرتين يوميًا لمدة 24 أسبوعًا. حقق Crenessity انخفاضًا بنسبة 27% في جرعة الجلايكورتيكويد اليومية مع الحفاظ على مستويات ثابتة من الأندروستينيديون (هرمون الأندروجين)، على عكس الانخفاض بنسبة 10% الذي لوحظ مع الدواء الوهمي.
في الدراسة الثانية، تلقى 69 طفلاً دواء Crenessity وتلقى 34 طفلاً علاجاً وهمياً مرتين يومياً لمدة 28 أسبوعاً. وأظهرت النتائج أن Crenessity خفضت مستويات الأندروستينيديون بشكل ملحوظ، في حين شهدت مجموعة الدواء الوهمي زيادة. أيضًا، خفضت Crenessity جرعة الجلوكورتيكويد اليومية بنسبة 18% مع الحفاظ على مستويات الأندروجين الخاضعة للرقابة، مقارنة بزيادة قدرها 6% تقريبًا في مجموعة الدواء الوهمي.
تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ Crenessity لدى البالغين التعب والدوار وضعف الشهية وآلام العضلات وآلام الظهر وآلام المفاصل. بين الأطفال، كانت الآثار الجانبية الشائعة هي الصداع وآلام المعدة وانسداد الأنف ونزيف الأنف والتعب. تحذر إدارة الغذاء والدواء الأمريكية من أن Crenessity يمكن أن يسبب مشاكل خطيرة إذا لم يتناول المرضى الذين يعانون من قصور الغدة الكظرية ما يكفي من العلاج البديل بالجلوكوكورتيكويد خلال أوقات التوتر المتزايد.
يجب على المرضى إبلاغ طبيبهم بأي إصابة خطيرة أو عدوى أو مرض أو عملية جراحية مخطط لها أثناء العلاج. وقبل تناول دواء Crenessity، يجب عليهم مشاركة تفاصيل تاريخهم الطبي؛ خطط الحمل أو الرضاعة الطبيعية. وأي أدوية طبية أو بدون وصفة طبية أو فيتامينات أو مكملات عشبية يتناولونها.
أعلنت شركة Neurocrine Biosciences في بيان صحفي أن Crenessity سيكون متاحًا تجاريًا على شكل كبسولات (جرعات 50 مجم و100 مجم) ومحلول فموي (50 مجم/مل) في غضون أسبوع تقريبًا من خلال صيدلية PANTHERx Rare المتخصصة، لتسهيل عملية التعبئة. الوصفات الطبية.
