منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة على عقار Adzynma (المؤتلف-krhn ADAMTS13) من شركة Takeda لعلاج فرفرية نقص الصفيحات الخثارية الخلقية (cTTP)، وهو اضطراب نادر في تخثر الدم.
يشار إلى Adzynma للاستخدام كعلاج وقائي وعند الطلب لدى مرضى cTTP البالغين والأطفال.
إنه البروتين المؤتلف الأول والوحيد من بروتين A disintegrin وmetalloproteinase مع بروتينات الثرومبوسبوندين 13 الذي حصل على الموافقة على هذا المؤشر.
يعمل هذا العلاج البروتيني عن طريق استبدال إنزيم ADAMTS13 الناقص.
يعتمد التطور الأخير على النتائج التي توصلت إليها تجربة سريرية مفتوحة ومضبوطة وعشوائية ومتقاطعة من المرحلة الثالثة ودراسة مستمرة.
قامت تجربة المرحلة الثالثة بتقييم السلامة والفعالية والتحمل والحركية الدوائية للجرعات الوريدية من Adzynma مقابل العلاجات القائمة على البلازما في مرضى cTTP.
كان لدى الشخص حدث TTP حاد في ذراع العلاج الوقائي بـ Adzynma، في حين أن الشخص الذي تلقى علاجات تعتمد على البلازما فعل ذلك.
في مجموعة Adzynma، كان متوسط معدل الحدث السنوي لأحداث نقص الصفيحات اثنين، مقابل 4.44 في أولئك الذين يتلقون علاجات تعتمد على البلازما.
أظهرت بيانات الحركية الدوائية أن المرضى الذين تلقوا جرعة واحدة من Adzynma حققوا ارتفاعًا من أربعة إلى خمسة أضعاف في نشاط ADAMTS13 مقابل العلاجات القائمة على البلازما.
أظهر Adzynma أيضًا ملف تعريف أمان مناسبًا مقارنة بالعلاجات المعتمدة على البلازما.
وقالت جولي كيم، رئيسة وحدة أعمال تاكيدا في الولايات المتحدة ورئيسة الدولة في البلاد: “يواجه الأشخاص الذين يعيشون مع cTTP تحديات صحية خطيرة تهدد حياتهم، وحتى اليوم لم يكن لديهم أي علاج معتمد محدد خصيصًا لمرضهم.
“نحن فخورون بتقديم المزيد من الدعم لمجتمع الأمراض النادرة من خلال تقديم Adzynma كأول خيار علاجي معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للأشخاص الذين يعانون من cTTP.”
وحصلت الشركة أيضًا على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار فروزاقلا (فروكينتينيب) لعلاج مرضى سرطان القولون والمستقيم النقيلي (mCRC) الذين تلقوا العلاج سابقًا.
