وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عقار Agamree (فامورولون) من شركة Santhera Pharmaceuticals لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD).
أدت الموافقة إلى مدفوعات ترخيص بقيمة 36 مليون دولار من شركة Catalyst Pharmaceuticals، التي تمتلك حقوق الترخيص لتسويق Aganree في أمريكا الشمالية. وبموجب الاتفاقية، ستحصل Santhera أيضًا على ما يصل إلى 105 ملايين دولار من الإنجازات القائمة على المبيعات ونسبة مئوية من حقوق الملكية.
سيغطي مبلغ 26 مليون دولار من إجمالي الدفعة التزامات Santhera البارزة تجاه الطرف الثالث، وفقًا للبيان الصحفي الصادر في 27 أكتوبر. استحوذت الشركة على الدواء من Idorsia وReveraGen BioPharma مقابل 17.9 مليون دولار تقريبًا في عام 2020. وستتحمل Catalyst أيضًا التزامات حقوق الملكية الخاصة بطرف ثالث لشركة Santhera على مبيعات Agamree في أمريكا الشمالية في جميع المؤشرات
من المقرر إطلاق Agamree في الولايات المتحدة في الربع الأول من عام 2024. وتتوقع GlobalData أن يحقق العلاج مبيعات عالمية بقيمة 216 مليون دولار في عام 2033.
DMD هو اضطراب وراثي نادر يتميز بانحطاط العضلات التدريجي وضعفها. وهو يؤثر على ستة من كل 100.000 فرد في أوروبا وأمريكا الشمالية، وفقًا لجمعية الحثل العضلي.
تعتمد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Agamree على تجربة المرحلة IIb (NCT03439670) إلى جانب معلومات السلامة من ثلاث دراسات مفتوحة التسمية. وفي أكتوبر/تشرين الأول، تلقى عقار أغامري أيضًا رأيًا إيجابيًا من لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) التابعة لوكالة الأدوية الأوروبية للموافقة عليه في الاتحاد الأوروبي.
تمت الموافقة أيضًا هذا العام على أول علاج جيني لمرض DMD، وهو Elevidys من إنتاج Sarepta Therapeutics (delandistrogene moxeparvovec-rokl).
في شهر يوليو، قامت شركة Santhera بتصفية برنامج Raxone (idebenone) العالمي لشركة Chiesi Farmaceutici بينما لا تزال مؤهلة للحصول على مدفوعات على أساس الإنجاز من مبيعات الأدوية.
وهناك دواء آخر في خط إنتاج شركة سانثيرا، وهو لونوديليستات، وهو مثبط انتقائي للببتيد لإيلاستاز العدلة البشرية، والذي تم تصنيفه كدواء يتيم في الاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة لعلاج التليف الكيسي، ونقص ألفا 1 أنتيتريبسين (AATD)، وخلل الحركة الهدبية الأولي (PCD).
