وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) يوم الخميس على دواء شركة Ionis Pharmaceuticals (IONS.O) وشريكتها شركة AstraZeneca (AZN.L) لعلاج تلف الأعصاب الناجم عن مرض نادر يقصر الحياة.
تمت الموافقة على الدواء، الذي يحمل العلامة التجارية Wainua، للمرضى الذين يعانون من اعتلال الأعصاب، أو تلف الأعصاب الناجم عن الداء النشواني الوراثي ترانسثيريتين (ATTR-PN)، والذي يؤثر على ما يقدر بنحو 40.000 مريض على مستوى العالم.
الداء النشواني ترانسثيريتين هو حالة تقدمية تتميز بتراكم رواسب البروتين غير الطبيعية في أعضاء وأنسجة الجسم.
ويتسبب المرض في تلف الأعصاب خارج الدماغ والحبل الشوكي ويمكن أن يكون مميتًا في غضون عقد من الزمن إذا لم يتم علاجه، وفقًا لشركة أسترازينيكا.
يتم إعطاء Wainua مرة واحدة شهريًا في المنزل عن طريق الحقن تحت الجلد. ويستخدم نوعًا أحدث من التكنولوجيا مقارنةً بعقار أيونيس الأقدم، وهو مصمم لاستهداف الكبد، حيث يتم إنتاج البروتين.
وقال بريت مونيا، الرئيس التنفيذي لشركة Ionis، إن الشركة تقدر أن 20٪ فقط من المرضى الذين يعانون من ATTR-PN يتلقون العلاج.
وأضاف “هذا سوق يمكن أن يحقق فيه أكثر من لاعب نجاحا كبيرا”.
ويقدر مايلز مينتر، محلل ويليام بلير، أن ذروة المبيعات العالمية تبلغ حوالي 750 مليون دولار لعلاج ATTR-PN وحده.
وتشمل العلاجات المعتمدة سابقًا علاجات شركة Alnylam Pharmaceuticals (ALNY.O) Amvuttra وOnpattro، بالإضافة إلى علاجات Tegsedi من شركة Ionis.
وكتبت كارين أندرسن، المحللة في Morningstar، في مذكرة قبل صدور القرار: “ما زلنا نتوقع أن يحتفظ Alnylam بالريادة في هذا السوق، ولكن مع وجود AstraZeneca كشريك تعاون عالمي ومنتج أكثر ملاءمة ويديره ذاتيًا، نعتقد أن Ionis تتمتع بمكانة جيدة”. موافقة.
وتقوم شركتا Ionis وAstraZeneca أيضًا باختباره لعلاج أشكال أخرى من المرض الذي يمكن أن يؤدي إلى اعتلال عضلة القلب، وهو مرض في عضلة القلب.
ويتوقع المحللون أن يتراوح إجمالي ذروة المبيعات بين 3.5 مليار دولار و7 مليارات دولار إذا حصل الدواء على موافقة موسعة لعلاج اعتلال عضلة القلب.
