علاج «سيمديسيران» من «ريجينيرون» لاضطراب المناعة النادر يحقق الهدف الرئيسي للتجربة في المرحلة المتأخرة

أعلنت شركة ريجينيرون للأدوية يوم الثلاثاء أن علاجها التجريبي حسّن بشكل ملحوظ الأنشطة اليومية، كالتحدث وتناول الطعام، لدى مرضى يعانون من اضطراب مناعي نادر، محققًا بذلك الهدف الرئيسي لدراسة في مراحلها الأخيرة. كان العلاج، المعروف باسم سيمديسيران، قيد الاختبار لدى بالغين مصابين بالوهن العضلي الوبيل المعمم. تحدث هذه الحالة نتيجة رد فعل مناعي غير طبيعي، حيث يهاجم الجسم نفسه عن طريق الخطأ، مما يُضعف العضلات الهيكلية، وخاصة تلك التي تتحكم في العينين والفم والحلق والأطراف، مما يؤدي إلى التعب وصعوبة البلع والتنفس.

صُمم سيمديسيران كحقنة أحادية تحت الجلد، ويعمل عن طريق تثبيط نشاط بروتين C5، الذي يُحفز الاستجابة المناعية للجسم.

في التجربة، انخفضت مستويات بروتين C5 لدى المرضى الذين تلقوا سيمديسيران بنسبة 74% في المتوسط ​​عند تعديلها باستخدام دواء وهمي، وذلك وفقًا لمقياس شائع الاستخدام لقياس تأثير المرض على الأنشطة اليومية بعد 24 أسبوعًا.

وعند دمجه مع دواء بوزيليماب (Pozelimab) المعتمد من ريجينيرون، والمعروف باسم فيوبوز (Veopoz)، بلغت نسبة الانخفاض حوالي 99%. وقد حقق كلا العلاجين الأهداف الرئيسية للدراسة.

وأفادت ريجينيرون أن سيمديسيران وحده أظهر نتائج أفضل قليلاً في مقاييس خاصة بالحالة، بما في ذلك تحسينات في الأنشطة اليومية.

لم يُوقَف العلاج بسبب أي آثار جانبية خلال 24 أسبوعًا، وفقًا لما ذكرته الشركة.

تشمل العلاجات المُعتمدة حاليًا لمرض الوهن العضلي الوبيل المُعمّم أدوية Argenx SE (ARGX.BR)، وVyvgart Hytrulo، وJohnson & Johnson (JNJ.N)، وImaavy، وAstraZeneca (AZN.L)، وSoliris.

تعتزم شركة Regeneron تقديم طلب تسويق للعلاج إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الربع الأول من عام 2026.

كما تُجري الشركة تجارب منفصلة على دواءَي cemdisiran وpozelimab في مراحلها الأخيرة لعلاج اضطرابات المناعة، بما في ذلك اضطراب دم نادر يُسمى بيلة الهيموغلوبين الليلي الانتيابية، وفقدان البصر الناتج عن حالة تُسمى الضمور الجغرافي.